By Joseph Ochaba on June 29, 2013
A empresa Isis Pharmaceuticals realizou um ensaio clínico de Fase I em pacientes com ELA Familiar com uma mutação específica em uma proteína chamada superóxido dismutase 1 (SOD1). Sabe-se que a mutação genética presente na proteína SOD1 é responsável por cerca de 20% de todas as formas familiares de ELA.
Foram inscritos para o estudo 21 pacientes de ELA
que foram divididos em 4 grupos diferentes. Em cada grupo, alguns pacientes
receberam "placebo", enquanto outros receberam a droga
ativa. A dose da droga era diferente em cada grupo.
Uma pequena bomba eletrônica foi colocada
cirurgicamente sob a pele para administração continua de pequenas quantidades
da medicação de forma lenta através de um cateter para o fluido cérebro-espinhal.
Segundo disseram os responsáveis pela pesquisa, “o estudo
foi um esforço colaborativo de pesquisadores da Escola de Medicina da
Universidade de Washington, Massachusetts General Hospital, da Universidade
Johns Hopkins e do Instituto Neurológico Metodista, em parceria com a Isis
Pharmaceuticals. Os resultados foram relatados recentemente na revista
Lancet Neurology.”
A pesquisa teve como objetivo avaliar o perfil de
segurança da droga antisense oligonucleotides (ASO), que visam silenciar o gene SOD1. Todos os
pacientes foram geneticamente testados e tinham mutação do tipo SOD1 como causa
da ELA. Pela primeira vez, ASO foram injetados diretamente no fluido
que banha o cérebro e medula espinhal, também conhecido por líquido
cefalorraquidiano (LCR).

Além de olhar para o perfil de segurança do
fármaco, após as injeções, os pesquisadores coletaram amostras para verificar
se a droga estava circulando no líquido cefalorraquidiano dos
pacientes.
A Isis
Pharmaceuticals apresentou os resultados deste estudo Fase I na reunião da
Academia Americana de Neurologia (AAN) em Abril de 2012. Esta foi a primeira
experiência daquela empresa com a administração de ASO em seres humanos. Segundo
disseram os pesquisadores, “este teste bem sucedido está pavimentando o caminho
para um estudo com ASO para a doença de Huntington.”
Este foi um ensaio clínico de segurança para dar
uma ideia se a administração de ASO no sistema nervoso era seguro. Os pesquisadores
não tinham expectativa que o seu tratamento, fornecido em doses baixas durante
um curto período de tempo iria alterar os níveis da proteína mutante SOD1.
A droga ASO neste estudo foi desenvolvida
e produzida pela Isis Pharmaceuticals para tratar várias doenças, incluindo
doença de Huntington.
Para silenciamento da proteína SOD1 em ELA eles
planejam ajustar quimicamente a ASO antes de iniciar novos estudos de
segurança e de tratamento com a droga, provavelmente com doses mais elevadas e
tempos mais longos de tratamento.
É importante notar que o pequeno número de
participantes neste estudo limita as conclusões sobre a segurança deste
medicamento, particularmente na doença do neurônio
motor. Eventos raros ou efeitos secundários podem não ocorrer em um grupo tão
pequeno.
Fonte:
http://en.hdbuzz.net/131
Tradutor Google