By Joseph Ochaba on June 29, 2013
A empresa Isis Pharmaceuticals realizou um ensaio clínico de Fase I em pacientes com ELA Familiar com uma mutação específica em uma proteína chamada superóxido dismutase 1 (SOD1). Sabe-se que a mutação genética presente na proteína SOD1 é responsável por cerca de 20% de todas as formas familiares de ELA.
Foram inscritos para o estudo 21 pacientes de ELA
que foram divididos em 4 grupos diferentes. Em cada grupo, alguns pacientes
receberam "placebo", enquanto outros receberam a droga
ativa. A dose da droga era diferente em cada grupo.
Uma pequena bomba eletrônica foi colocada
cirurgicamente sob a pele para administração continua de pequenas quantidades
da medicação de forma lenta através de um cateter para o fluido cérebro-espinhal.
Segundo disseram os responsáveis pela pesquisa, “o estudo
foi um esforço colaborativo de pesquisadores da Escola de Medicina da
Universidade de Washington, Massachusetts General Hospital, da Universidade
Johns Hopkins e do Instituto Neurológico Metodista, em parceria com a Isis
Pharmaceuticals. Os resultados foram relatados recentemente na revista
Lancet Neurology.”
A pesquisa teve como objetivo avaliar o perfil de
segurança da droga antisense oligonucleotides (ASO), que visam silenciar o gene SOD1. Todos os
pacientes foram geneticamente testados e tinham mutação do tipo SOD1 como causa
da ELA. Pela primeira vez, ASO foram injetados diretamente no fluido
que banha o cérebro e medula espinhal, também conhecido por líquido
cefalorraquidiano (LCR).
Após a conclusão do estudo, os pesquisadores afirmaram
que “o perfil de segurança da droga foi muito bom”. Nenhum dos
participantes do estudo tiveram qualquer problema de segurança ou
tolerabilidade grave relacionados ao procedimento ou injeção do ASO. Um
dos efeitos secundários relatados pela maioria dos pacientes foi dor de cabeça
ou dor nas costas, após o procedimento de injeção da droga e de colhimento do
fluido espinhal, o que foi provavelmente devido ao próprio processo, não
havendo nenhuma relação com o fármaco.
Além de olhar para o perfil de segurança do
fármaco, após as injeções, os pesquisadores coletaram amostras para verificar
se a droga estava circulando no líquido cefalorraquidiano dos
pacientes.
A Isis
Pharmaceuticals apresentou os resultados deste estudo Fase I na reunião da
Academia Americana de Neurologia (AAN) em Abril de 2012. Esta foi a primeira
experiência daquela empresa com a administração de ASO em seres humanos. Segundo
disseram os pesquisadores, “este teste bem sucedido está pavimentando o caminho
para um estudo com ASO para a doença de Huntington.”
Este foi um ensaio clínico de segurança para dar
uma ideia se a administração de ASO no sistema nervoso era seguro. Os pesquisadores
não tinham expectativa que o seu tratamento, fornecido em doses baixas durante
um curto período de tempo iria alterar os níveis da proteína mutante SOD1.
A droga ASO neste estudo foi desenvolvida
e produzida pela Isis Pharmaceuticals para tratar várias doenças, incluindo
doença de Huntington.
Para silenciamento da proteína SOD1 em ELA eles
planejam ajustar quimicamente a ASO antes de iniciar novos estudos de
segurança e de tratamento com a droga, provavelmente com doses mais elevadas e
tempos mais longos de tratamento.
É importante notar que o pequeno número de
participantes neste estudo limita as conclusões sobre a segurança deste
medicamento, particularmente na doença do neurônio
motor. Eventos raros ou efeitos secundários podem não ocorrer em um grupo tão
pequeno.
Fonte:
http://en.hdbuzz.net/131
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