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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

10 de jan. de 2020

Resultados parciais do estudo clínico em pacientes com ELA usando a terapia celular AstroRx®



A empresa Israelense Kadimastem está conduzindo um ensaio clínico de fase I/2a em pacientes com ELA: (https/ iclinicaltrials.goylct2/showiNCT03482050). O estudo está sendo realizado no Hospital Hadassah Ein Kerem, em Jerusalém, um centro líder mundial no campo da ELA. O estudo incluirá 21 pacientes com ELA (4 cortes de tratamento).

A empresa concluiu o tratamento (transplante celular de AstroRx®) em 5 pacientes dos cortes A e B, e já recebeu aprovação do Ministério da Saúde de Israel para continuar o transplante celular de mais cinco pacientes com ELA recrutados para o Corte B.
O Corte C foi projetado para avaliar a segurança e a eficácia em longo prazo de uma administração de dose repetida de AstroRx® em 2 injeções consecutivas separadas por um intervalo de 2 a 3 meses. Os resultados do Corte B são esperados até meados 2020. Os resultados do Corte C são esperados para o primeiro semestre de 2021.
A Kadimastem tambem anunciou sua intenção de apresentar uma alteração do seu ensaio clínico de fase I/2a em andamento para o tratamento de Pacientes com ELA ao Comitê de Ética e ao Ministério da Saúde de Israel.

O AstroRx®, um produto celular de classe clínica "pronto para uso", desenvolvido e fabricado pela Companhia, é composto por células astrócitas humanas. Os resultados intermediários positivos do corte A, relatados em setembro de 2019, demonstraram segurança e eficácia preliminar estatisticamente significativa (p = 0,0023) de uma administração de dose única, indicando que a progressão da doença foi reduzida nos primeiros três meses após o período do tratamento, em comparação com o período de pré-tratamento.

O objetivo da alteração é avaliar a segurança e a eficácia de uma administração repetida em dose baixa (100x106) de AstroRx® no corte C em 2 injeções consecutivas separadas por um intervalo de 2-3 meses, em vez da administração repetida da dose média (250x106), conforme planejado originalmente. Como parte da alteração proposta no protocolo, o corte D incluirá uma dose repetida de (250x106) de células AstroRx® (conforme planejado originalmente no corte C). O desempenho do corte D será discricionário, com base nos resultados de cortes anteriores.
O ensaio clínico de Fase I/2a está progredindo, com pacientes da corte B atualmente tratados com uma dose única de (250x106) células AstroRx®. Os resultados dos cortes A e B devem ser reportados conforme planejado e anunciado anteriormente, até o final de 2019 e no terceiro trimestre de 2020. Os resultados do corte C são esperados no primeiro semestre de 2021.

A medida que o ensaio clínico de Fase I /2a progride, a Empresa pretende continuar as discussões com o FDA em 2020, a fim de enviar uma solicitação de IND até meados de 2021 com o objetivo de avançar para o próximo ensaio clínico multicêntrico na ELA. O referido teste tem como objetivo avaliar a versão atual do produto. AstroRx® ou uma versão congelada do produto atualmente em desenvolvimento pela Companhia.

Espera-se que a versão congelada do produto AstroRx® permita reduções de custos de fabricação, além de melhoria dos processos logísticos. A primeira prova de conceito do produto congelado está prevista para meados de 2020.

Sobre o AstroRx®

O AstroRx® é um produto de terapia celular de nível clínico desenvolvido e fabricado pela Kadimastem em suas instalações compatíveis com GMP, contendo astrócitos funcionais saudáveis ​​(células de suporte do sistema nervoso) derivados de células-tronco embrionárias humanas (hESC) que visam proteger os neurônios motores doentes através de vários mecanismos de ação. A tecnologia da empresa permite a injeção de células AstroRx® no fluido da medula espinhal de pacientes que sofrem de esclerose lateral amiotrófica (ELA), com o objetivo de apoiar as células defeituosas no cérebro e na medula espinhal, a fim de retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida e a expectativa de vida dos pacientes. O AstroRx® demonstrou ser seguro e eficaz em estudos pré-clínicos. O AstroRx® recebeu a designação de medicamento órfão pelo FDA.

Sobre a Kadimastem

A Kadimastem é uma empresa de terapia celular em estágio clínico, desenvolvendo e fabricando produtos celulares alogênicos "prontos para uso" baseados em sua tecnologia de plataforma para a expansão e diferenciação de células-tronco embrionárias humanas (hESCs) em células funcionais de nível clínico. O AstroRx®, o programa líder da empresa, é uma terapia celular de astrócitos de nível clínico para o tratamento da ELA, atualmente submetida a um ensaio clínico de Fase I/2a. Além disso, estão sendo realizados ensaios pré-clínicos com as células funcionais pancreáticas IsletRx da empresa para o tratamento do diabetes dependente de insulina.

A Kadimastem foi fundado pelo Prof. Michel Revel, CSO da Companhia e Professor Emérito de Genética Molecular no Instituto de Ciência Weizmann. Revel recebeu o Prêmio Israel pela invenção e desenvolvimento do Rebif®, um medicamento blockbuster de esclerose múltipla vendido em todo o mundo. A Kadimastem é negociada na Bolsa de Valores de Tel Aviv (TASE: KDST).

 

 



Fonte: https://www.ptcommunity.com/wire/kadimastem-intends-submit-amendment-its-als-phase-12a-clinical-trial-protocol-following-recent
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9 de jan. de 2020

Estudo para avaliar o transplante de astrócitos derivados de células-tronco embrionárias humanas em pacientes com ELA




Este é um estudo de transplante de astrócitos derivados de células-tronco embrionárias humanas, em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Não haverá alteração no tratamento rotineiro da ELA dos pacientes incluídos no estudo. O tratamento será administrado além do padrão apropriado de tratamento.

A hipótese do estudo é que o transplante de células Astrócitos (AstroRx) possa compensar o mau funcionamento dos astrócitos dos pacientes, restaurando capacidades fisiológicas como a recaptação de glutamato excessivo, reduzindo o estresse oxidativo, reduzindo outros compostos tóxicos e secretando diferentes fatores neuroprotetores.

- Tipo de Estudo: Intervencionista (Ensaio Clínico)

- Nº pacientes: 21 participantes

- Descrição do Modelo de Intervenção: Estudo clínico de escalonamento da dose, quatro grupos de indivíduos; uma administração de tratamento único de AstroRx, administrada em doses crescentes de baixa, média e alta ou duas administrações consecutivas da dose média, separadas por um intervalo. O AstroRx será administrado por injeção raquidiana a indivíduos com ELA no estágio inicial da doença.

- Objetivo Primário: Tratamento

- Data real de início do estudo: 12 de abril de 2018

- Data estimada para conclusão do estudo: agosto de 2020

Critérios de inclusão:

- Idades elegíveis para estudo: 18 a 70 anos (adulto, adulto mais velho)

- Sexo elegível para estudo: todos

- El Escorial para ELA provável ou definitiva.

- Homens e mulheres não grávidas, com idade entre 18 e 70 anos.

- Pacientes com escore ALS-FRS-R de pelo menos 30 com diagnóstico de ELA de dois anos ou menos.

- Paciente sem histórico de transtorno psiquiátrico ativo.

- Paciente ter uma boa compreensão do estudo e da natureza do procedimento.

- Fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento de estudo.

- Os pacientes devem tomar uma dose estável de Riluzol e / ou Radicava® (se aplicável) por 3 meses ou não devem ser tratados com Riluzole ou Radicava®.

- O paciente é clinicamente capaz de tolerar o regime de imunossupressão.

- Presença de um cuidador disposto e capaz, que entenda a necessidade de participar de todas as visitas de acompanhamento, mesmo que a mobilidade diminua.

Critérios de exclusão:

- Paciente ter uma infecção passada ou um teste positivo para HBV, HCV ou HIV.

- Paciente que precise de suporte respiratório.

- Paciente que  apresente valores inferiores a 10/12 nos parâmetros respiratórios da ALS-FRS-R ou abaixo de 70% da capacidade vital lenta prevista (SVC).

- Paciente com insuficiência renal.

- Paciente com insuficiência hepática.

- Paciente ter um Índice de Massa Corporal (IMC) <18,5 ou> 30.

- Paciente sofrer de doença cardíaca significativa, diabetes, doenças auto-imunes, infecção crônica grave, doença maligna ou qualquer outra doença ou condição que possa arriscar o paciente ou interferir na capacidade de interpretar os resultados do estudo.

- Paciente que apresenta inflamação sistêmica ou infecções ativas.

- Paciente que foi tratado anteriormente com qualquer terapia com células-tronco.

- Uso atual de medicamentos imunossupressores ou uso desses medicamentos dentro de 6 semanas após a visita de triagem (Visita 0).

- Paciente que participou de outro estudo de tratamento clínico ou recebeu outros medicamentos experimentais fora de um estudo clínico dentro de 1 mês antes do início deste estudo.

- Paciente com qualquer síndrome de imunodeficiência conhecida.

- Doença ou condição concomitante que limite a segurança do paciente para participar.


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Texto editado
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8 de jan. de 2020

Ensaio clínico com terapia celular Fase I/2a no tratamento da ELA






A empresa israelense de biotecnologia Kadimastem está planejando um ensaio clínico de Fase I/2a de uma terapia celular para a ELA, depois que os reguladores deram o aval. A terapia da Kadimastem chamada AstroRx, consiste em células chamadas astrócitos que são injetadas no líquido cefalorraquidiano. 

As células em forma de estrela, que circundam as células nervosas do cérebro e da medula espinhal, são derivadas de células-tronco humanas que produzem fatores neurotróficos. Estas são pequenas moléculas que suportam o crescimento, a sobrevivência e a diferenciação das células nervosas em desenvolvimento e maduras.

Estudos em animais mostraram que o AstroRx pode atrasar o início da ELA, manter a função muscular e aumentar a sobrevida. A pesquisa também demonstrou que a terapia é segura, sem sinais de toxicidade ou tendência a gerar tumores.

O estudo (NCT03482050) cobrirá 21 pacientes com ELA. O Departamento de Neurologia do Centro Médico Hadassah Ein-Kerem o conduzirá. “O recrutamento começará em breve”, revelou a Kadimastem. Os participantes receberão uma única administração do AstroRx, que será administrados em doses crescentes:  baixa, média e alta, ou duas doses médias consecutivas, com um  intervalo entre cada uma. O objetivo principal do estudo de 11 meses será verificar quão segura é a terapia e quão bem os pacientes podem tolerá-la.

Os pesquisadores também avaliarão sua eficácia. As medidas que eles usarão incluem alterações nas pontuações dos pacientes na escala de classificação funcional da ELA e alterações na força muscular respiratória, força de preensão manual e força muscular de membros. Outra medida serão as mudanças na qualidade de vida dos pacientes.

"Estamos orgulhosos de anunciar o início dessa visão se tornando realidade, com o recebimento da aprovação do Ministério da Saúde para iniciar nosso ensaio clínico na ELA", disse Yossi Ben-Yossef, CEO da Kadimastem, em comunicado à imprensa.

"O início do ensaio clínico é o evento mais significativo desde a fundação da empresa", disse ele. "É uma grande conquista para nós, tanto na empresa que está atingindo o estágio clínico, quanto no desenvolvimento bem-sucedido de um tratamento revolucionário e inovador". O tratamento é baseado "em uma abordagem única no campo da medicina baseada em células, que demonstrou excelentes resultados preliminares, atestando a eficácia e a segurança do tratamento ”, acrescentou.

Michel Revel, cientista chefe da empresa, disse que "vemos neste produto baseado em células grandes esperanças de tratamento eficaz da ELA, que danifica os neurônios motores (células nervosas do movimento). O AstroRx é um composto de astrócitos jovens, fabricados pela empresa a partir de células-tronco pluripotentes, e que demonstraram alta eficácia na proteção da capacidade de sobrevivência e no funcionamento dos neurônios motores nos modelos animais de ELA.”


                                                     

7 de jan. de 2020

Empresa Kadimastem iniciará ensaio clínico em humanos com uma terapia promissora na ELA



8 de abril de 2015 - Kara Elam

Esta semana, a Kadimastem, uma empresa inovadora de biotecnologia israelense focada no desenvolvimento industrial e na comercialização de soluções terapêuticas baseadas em células-tronco pluripotentes humanas (hPSC) para as doenças neurodegenerativas, esclerose múltipla (EM) e esclerose lateral amiotrófica (ELA), anunciou que planeja iniciar testes em humanos usando sua tecnologia de células-tronco para tratar a ELA no segundo semestre de 2016.

Este anúncio ocorre depois que a empresa divulgou resultados experimentais pré-clínicos promissores que resultaram em uma resposta sem precedentes pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA com uma recomendação de avançar no processo de aprovação e no subsequente desenvolvimento de produtos para avaliações de segurança em um ensaio clínico.

Kadimastem é uma criação de seu cientista-chefe, Dr. Michel Revel, MD, PhD, professor emérito do Departamento de Genética Molecular do Instituto de Ciência Weizmann, Israel. O Dr. Revel recebeu o Prêmio Israel em 1999 e o Prêmio Emet em 2004 por sua contribuição à Medicina e Biotecnologia. Ele é membro da Academia de Ciências e Humanidades de Israel, foi eleito membro da Academia de Ciências de Nova York e membro honorário da Sociedade Internacional de Pesquisa em Interferons e Citocinas. 

Dr. Revel também é membro da Organização Europeia de Biologia Molecular (EMBO) e da Organização do Genoma Humano (HUGO). Foi presidente do Comitê Nacional de Biotecnologia para Israel (1999-2002) e presidente do Comitê Nacional de Bioética de Israel. Ele também é creditado com a criação do Rebif, um importante medicamento usado no tratamento da esclerose múltipla.

Em um comunicado à imprensa sobre a recomendação do FDA,  Dr. Revel disse: "Estamos muito animados com a resposta rápida d0 FDA, que nos permite abordar o próximo estágio do desenvolvimento do produto de terapia celular para pacientes com ELA mais rapidamente".

Esse sentimento foi compartilhado por seu colega Yossi Ben-Yossef, CEO da Kadimastem, “a ELA é uma doença incurável, sem tratamento efetivo disponível atualmente. A resposta rápida do FDA nos permite avançar para o desenvolvimento clínico de um tratamento único baseado em células-tronco embrionárias para ELA.

Na última década, houve evidências científicas crescentes de que os astrócitos, as células de suporte do sistema nervoso central, estão comprometidos em pacientes com ELA. Os pesquisadores propuseram que a injeção de células de suporte saudáveis ​​e funcionais no sistema nervoso de pacientes com ELA poderia retardar a progressão da doença, melhorar a qualidade de vida dos pacientes e prolongar sua vida. A tecnologia exclusiva da Kadimastem permite que eles produzam essas células de suporte saudáveis ​​e testem a teoria durante seu próximo ensaio clínico.

Em um comunicado à imprensa sobre o anúncio, Arik Hasson, vice-presidente executivo de P&D da Kadimastem, explicou: “Somos capazes de produzir essas células em grandes quantidades sem componentes animais usando métodos industriais. 

Eles servem como material de partida de células diferenciadas. Nós os armazenamos congelados e depois produzimos astrócitos funcionais para o cérebro.” Hasson continuou: “Nosso produto não será feito sob medida e isso permitirá uma produção um pouco menos cara. Além disso, pode ser usado em pacientes nos quais a doença foi longe demais e não pode ser tratada com suas próprias células. Mas esperamos que haja testes que permitam o tratamento assim que o paciente for diagnosticado.” Todas as partes interessadas na comunidade de ELA, incluindo pacientes, cuidadores, profissionais de saúde e pesquisadores, aguardam ansiosamente os resultados do ensaio clínico. 
                                                                   
A plataforma tecnológica da Kadimastem torna possível diferenciar as células-tronco em uma variedade de células humanas funcionais, incluindo células que suportam neurônios no cérebro, bem como células pancreáticas que secretam células beta-insulina.


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17 de dez. de 2019

União que pode significar força


Caros amigas e amigos, 

Eu sou o mais novo membro dessa luta, que todos vocês já enfrentam há muitos anos, que é a defesa dos interesses dos pacientes com ELA, da educação profissionais da saúde, técnicos de enfermagem, cuidadores, e familiares, a preocupação com a assistência médica, social, jurídica, fiscal e tributária e o incentivo à pesquisa científica básica e aplicada. Entretanto todos os problemas, com quem o Istituto Dr Hemerson Casado se depara. São os mesmos que vocês enfrentam a décadas. Não importa o quanto vocês lutem e façam a coisa correta o problema, só aumenta e a sensação de que estamos enxugando gelo é nítida, no meu modo de enxergar as coisas. Trabalhamos da melhor forma possível, mas o nosso raio de atuação é muito restrito, dada às dimensões do nosso país e à crueldade da desigualdade social existente, que se faz nítida, quando o assunto é saúde, educação e segurança pública. 

Nossas ações, não não atingem o território nacional e internacional e mesmo com a devida importância de cada um dos trabalhos, não te temos ações decisivas, que resolvam o problema de uma vez, ou que pelo menos, crie um cenário, onde possamos ter uma organização de ações que determinem o planejamento estratégico para os próximos anos. Ações como a criação de centros de referência e excelência para a assistência médica e multiprofissional e também para pesquisas, que descentralizem de  São Paulo e Rio e permitam que o resto do Brasil, temos tenham a oportunidade para contribuir para a nossa luta, temos que criar a disciplina de doenças raras, nas universidades federais, para os cursos envolvidos com a doença. O programa de residência para os profissionais da saúde em doenças raras e os programas mestrado e doutorado em doenças raras, para que criemos uma nova legião de soldados para nos ajudar nessa luta inglória, para que possamos fazer cumprir as políticas públicas e leis, que existem, mas não são obedecidas, para que criemos o registro nacional de ELA, o consenso nacional de ELA, para que não permitamos, que o ministério da saúde decida , a portas fechadas, o que é certo ou errado para a ELA, para que tenhamos, gostemos ou não, os medicamentos para a doença, disponíveis no mundo e não permitamos, que exista um mercado negro, que comercializam esses medicamentos, sem o conhecimento dos especialistas,  para que possamos ter os nossos próprios ensaios clínicos no território nacional, educando os centros para que tenham sim, condições para realizar tais estudos, para que possamos ter causas de interesse comum e possamos fazer lobby e advocacy, junto ao governo federal, parlamento brasileiro e o STF , para que possamos lutar para a criação da notificação compulsória para doenças raras, como a ELA, para que possamos ter junto à Academia Brasileira de neurologia e a Sociedade brasileira de neurologia, programas de treinamento para neurologistas, clínicos gerais, geriatras e médicos de emergências de pronto socorros , UPAs o devido aprimoramento sobre os protocolos para identificação dos critérios clínicos, os exames diagnósticos obrigatórios para fechar o diagnóstico ou principalmente excluir a doença. Para que eles possam identificar os diagnósticos diferenciais, mais frequentes. 

Eu tenho certeza absoluta de que a maioria das tarefas, citadas anteriormente não é tarefa de um ser humano sozinho, ou de uma associação ou instituto sozinho. Isso é tarefa para uma força tarefa, para um grupo organizado de pessoas, com interesses em comum e respeito mútuo, preservando os projetos e planejamento individuais de cada instituição, mas criando um código de ética e de obrigatoriedades, que defendam o novo agrupamento de problemas de conflitos de interesses, interesses pessoais e políticos, desvios de conduta, diferenças pessoais e profissionais, entre outros problemas que por ventura, possam vir a surgir. Isso se pode e será previnido, com um estatuto, muito objetivo, contemporâneo e extremamente exigente no tocante ao cumprimento das regras e na punição para o não cumprimento das mesmas.

Temos que estabelecer planejamento estratégico. Metas e objetivos, que tragam resultados para os pacientes com ELA no Brasil. Eu estou falando da criação da aliança brasileira de ELA. Assim como toda e qualquer organização da sociedade civil, temos que considerar a possibilidade de nos associarmos, em uma aliança, assim como acontece no mundo ou em forma de alianças ou em poder dar as nossas causas em comum a devida importância e força, que as mesmas demandam. termos uma ascensão nacional e internacional, nas questões que dizem respeito a ELA, não impedindo, que cada uma das instituições, continuem com os seus brilhantes trabalhos em prol dos pacientes com ELA. O problema é que, cada vez mais, novas instituições, vão surgindo em diversas regiões do país e isso é uma coisa muito natural e importante, pois todas tem uma razão nobre, em sua fundação, mas isso aumenta o mosaico de opiniões de direcionamento e intenções, que resultam, em uma maior divisão de forças, onde a principal vítima é o nosso paciente. O que eu proponho é que deixemos, nossas diferenças filosóficas e pessoais de lado e que possamos nos unir, para a defesa institucional dos nossos macro interesses. E eu não vejo outra forma de conseguirmos isso, senão através da criação de um consórcio ou de uma aliança, que teria uma constituição, que será a carta magna, uma presidência rotativa, um conselho consultivo e um deliberativo, um conselho de ética e um conselho fiscal e um conselho para cada especialidade que está diretamente envolvida com a doença.a Nenhum cargo, será remunerado e teríamos um fundo permanente para subsidiar despesas necessárias e justificadas. Uma assembléia geral ordinária por ano e extraordinárias, quando necessária ou convocada por algum membro associado. A sede, seria a mesma da instituição que assumir a presidência por um período de dois anos. Teríamos um periódico científico e um para a população em geral. Um congresso anual para que possamos trazer as novidades e reuniões regionais para divulgação do registro e eu do consenso sobre o que é certo e o que é errado para os pacientes.

Isso são apenas sugestões para que vocês possam aprovar, em uma reunião para fevereiro ou março, em Maceió ou São Paulo . Espero que possam me perdoar pela ousadia, mas também que possam considerar com muito carinho e respeito aos pacientes, a minha preposição. 


Atenciosamente, 

Dr Hemerson Casado