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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

27 de nov de 2018

Aquisição de medicamentos não disponíveis no SUS através da Defensoria Pública.

Por Antonio Jorge de Melo


O Ministério da Saúde possui uma lista de medicamentos chamada RENAME (Relação Nacional de Medicamentos) que são disponibilizados nas diversas redes de atendimento público à população.

Os medicamentos que não fazem parte da RENAME podem ser adquiridos em caráter excepcional pela Secretaria Municipal de Saude da cidade onde o paciente reside. Infelizmente, nem sempre essa aquisição é feita, e nesses casos, o paciente deve ir até a unidade da Defensoria Pública na sua cidade e agendar atendimento para ajuizar uma ação, para que a partir daí seja constituído um Defensor Público para acompanhar o processo no Fórum da cidade do paciente.

Defensoria Pública

“De acordo com a Constituição Federal, todo indivíduo, brasileiro ou estrangeiro, possui o direito fundamental de acesso à justiça, ainda que não tenha condições financeiras de pagar um advogado particular. Nesse caso, o Estado Brasileiro tem o dever de garantir assistência jurídica gratuita, por meio da Defensoria Pública, inclusive representação em caso de necessidade de um medicamento negado pelo Estado, ou de internação e tratamento em hospital público”.

Relação de documentos necessários

1-Carteira de Identidade
2-CPF
3-Certidão de nascimento/casamento
4-Comprovante de residência
5-Comprovante de renda familiar
6-Orçamento do(s) medicamento(s) em 3 farmácias diferentes
7-Cartão do SUS
8-Receita médica do SUS
9-Atestado médico especificando:
9.1-Nome da doença (Ex: Esclerose Lateral Amiotrófica)
9.2-CID (Ex: ELA - 12.2)
9.3-Consequências advindas da não utilização do medicamento
9.4-Posologia do tratamento (Ex: Metilcobalamina 1 ampola IM contendo 25mg/ml em 2ml duas vezes por semana)
9.5-Tempo do tratamento (Ex: uso contínuo)


Nota do Blog:

Empresas que manipulam Metilcobalamina injetavel
Na ação judicial a autorização de compra é dada sempre para o medicamento de menor custo.  


Empresa: Citopharma Manipulações Parenterais
EndereçoR. Padre Rolim, 531 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG
Telefone(31) 3115-6000 

Empresa: Laboratório Pineda
EndereçoRua Monte Alegre,1142 - Perdizes - SP
Telefone(11) 3868-0757
balcao3@pineda.com.br




24 de nov de 2018

Pesquisa vai avaliar a tolerabilidade e a eficácia da L-Serina 15g via oral 2 x dia em pacientes com ELA



O objetivo deste estudo Fase IIa é determinar a tolerabilidade das doses orais de L-Serina  15mg via oral 2 x dia por 6 meses em 50 pacientes com ELA e avaliar as indicações preliminares de eficácia

Descrição detalhada
Todos os pacientes receberão a mesma dose do tratamento do estudo durante 6 meses. Para cada participante, o estudo durará aproximadamente um ano com visitas de acompanhamento após o término do período de tratamento de 6 meses. As visitas incluirão coleta de sangue, eletromiografia (EMG), checagem de sinais vitais, exames neurológicos e físicos, teste pulmonar com capacidade vital forçada (CVF) e questionários.
  
Início do estudo
05/10/2018

Conclusão
06/2022

Medidas Primárias de Resultados
Tolerabilidade da dose com base no relatório do assunto. A tolerância à dose baseia-se em entrevistas com o indivíduo e avaliação do diário avaliando a presença ou ausência de eventos adversos

Medidas Secundárias de Resultados
Eficácia baseada na Escala de Avaliação Funcional do ALS - Revisada (ALSFRS-R)
Eficácia baseada em exame neurológico
Eficácia baseada na capacidade vital forçada (CVF)
  
Critérios de inclusão
18 Anos ou Mais
Sexos: M e F
Diagnóstico de ELA provável ou definitivo
ALSFRS-R> 25
CVF ≥ 60%

Critérios de exclusão
Diagnóstico de ELA provável ou definitiva mais de 3 anos antes do início do estudo
Diagnóstico ou história prévia de AVC isquêmico, tumor cerebral, diabetes não controlado, insuficiência renal ou hipertensão grave.
Diagnóstico ou antecedente de neuropatia periférica ou de qualquer outra doença neurodegenerativa progressiva como Alzheimer, Parkinson, entre outras.
Submetido a qualquer quimioterapia ou radioterapia para qualquer tipo de câncer
Qualquer condição médica que possa interferir na conduta do estudo ou na sobrevida do paciente durante este período de estudo
Mulheres grávidas ou mulheres que estão amamentando
Quem tomou suplemento de L-Serina nos 30 dias anteriores ao início da pesquisa
  
Contato
Catherine L Andrews, RN 603-650-4633
catherine.l.andrews@hitchcock.org

Patrocinadores e Colaboradores
Elijah W. Stommel
Brain Chemistry Labs, Institute for Ethnomedicine

Pesquisador Responsável
Elijah W Stommel, MD, PHD
Dartmouth- Htichcock Medical Center


Fonte:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03580616?term=L-serine&cond=ALS&rank=2
Tradutor Google
Texto editado
Imagem meramente ilustrativa

19 de nov de 2018

Estudo para avaliar a segurança da L-Serina em indivíduos com ELA em doses variadas

O objetivo primário deste Estudo Fase I/II foi determinar a segurança da L-Serina em indivíduos com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) em doses variadas.

Descrição detalhada
Estudos anteriores  identificaram a β-metilamino-L-alanina (BMAA) como uma neurotoxina potencialmente responsável pelo desenvolvimento da ELA. BMAA é um aminoácido não essencial e é produzido por uma cianobactéria que está presente em todos os ecossistemas. Posteriormente, vários grupos identificaram altas concentrações de BMAA em tecidos cerebrais de pacientes da América do Norte e Europa, com várias doenças neurodegenerativas, incluindo ELA, Doença de Parkinson e Doença de Alzheimer. Foi hipotetizado que a ingestão crônica de BMAA na dieta leva à incorporação incorreta do aminoácido nas proteínas do cérebro, onde produz dano neuronal lento.

Foi demonstrado em culturas de células neuronais de mamíferos que a L-serina exógena poderia impedir que a neurotoxina BMAA fosse mal incorporada em proteínas, prevenindo desse modo a morte celular e que doses muito elevadas de L-serina podem competir com o transporte de um número de  aminoácidos essenciais através da barreira hemato-encefálica.

Essas descobertas levaram-nos a acreditar que doses elevadas de L-serina poderiam impedir a incorporação errônea de BMAA em proteínas do cérebro que, por sua vez, retardariam ou mesmo diminuiriam a progressão da ELA. Este estudo avaliou a segurança de diferentes doses de L-serina administradas em 20 indivíduos com ELA durante seis meses:
0,5g duas vezes por dia
2,5g duas vezes por dia
7,5g duas vezes por dia
15g duas vezes por dia

Início do estudo
01/2013

Fim do estudo
12/2016

Medidas Secundárias obtidos ao longo do estudo
Coleta de amostras de sangue, urina e líquido cefalorraquidiano(LCR)
Escores de Escala de Avaliação Funcional da ELA (ALSFRS-R)
Avaliação da  capacidade vital forçada (CVF)

Critérios de inclusão
18-85 anos
Masculino ou feminino
ELA provável ou definitiva clinicamente diagnosticada com com base nos critérios do El Escorial
ALSFRS-R> 25
Capacidade de fornecer consentimento informado e cumprir todos os procedimentos médicos

Critérios de exclusão
Fora da faixa etária de 18-85
Sujeitos com capacidade vital forçada (CVF) abaixo de 60%
Evidência de qualquer doença do neurônio motor há mais de 3 anos

Patrocinadores e Colaboradores
Phoenix Neurological Associates, LTD e Instituto de Etnomedicina
Pesquisador Principal
Todd D Levine - MD Phoenix Neurological Associates, LTD

Resultado do Estudo
A progressão da doença foi comparada com os controles pareados de placebo histórico de cinco ensaios terapêuticos anteriores na ELA. Dos 20 pacientes inscritos, um retirou-se antes de receber a droga do estudo e dois se retiraram com problemas gastrointestinais. Três pacientes morreram durante o estudo.  A L-serina foi geralmente bem tolerada pelos pacientes e  não pareceu acelerar o declíniofuncional dos pacientes, conforme medido pela inclinação dos seus escores no ALSFRS-R. Com base neste pequeno estudo, a L-serina parece ser geralmente segura para pacientes com ELA.


Fonte:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27589995
Tradutor Google
Texto editado
Imagem meramente ilustrativa



13 de nov de 2018

Citopharma pedirá registro da Metilcobalamina junto à ANVISA para sua produção em escala industrial



Por Antonio Jorge de Melo

No dia 09/08/16 representantes do Movela estiveram em Belo Horizonte para conhecer a Citopharma Manipulação de Medicamentos, conforme matéria no link:
http://falandosobreela.blogspot.com/2016/08/metilcobalaminavitamina-b12-injetavel.html 

Naquela oportunidade a comitiva do Movela informou à Citopharma sobre a utilização da Metilcobalamina no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), que naqueles dias estava começando a tomar impulso. Até então a Citopharma só manipulava essa droga na apresentação frasco-ampola (foto a esq.) contendo 50mg/2ml, e o tratamento preconizado de 8 frasco-ampolas/mes custava em torno de R$600,00 mais o frete. Assim, o Movela solicitou a Citopharma uma possivel redução do custo da Metilcobalamina, para que mais pacientes pudessem ter acesso a essa terapia.

Como resultado da nossa solicitação, a Citopharma fez um estudo de viabilidade e passou a manipular a Metilcobalamina também na forma ampola, o que permitiu reduzir o tratamento mensal para R$392,00 mais o frete, ou seja, uma substancial diminuição do custo mensal do tratamento para os pacientes de ELA.

No último dia 9 de novembro, representantes do Movela estiveram mais uma vez em Belo Horizonte, dessa vez para conhecer a Citopharma Industrial, um parque industrial moderno, com equipamentos de última geração para envase de ampolas e um rígido controle de qualidade, onde hoje são produzidos 9 medicamentos farmacêuticos injetáveis.

"A Citopharma está empenhada em solicitar o registro da Metilcobalamina junto à Anvisa, o que permitirá a produção da droga em escala industrial e sua comercialização nas farmácias em todo território nacional a um custo cerca de 30% menor que o atual”, revelou a Farmacêutica Jacqueline Cazula, CeO do grupo Citopharma juntamente com a também Farmacêutica Maria José Gomes. “Toda a documentação e testes laboratoriais já estão concluídos, faltando apenas formalizar o pedido de registro, o que deverá ser feito nos próximos dias”, ressaltou Jacqueline com bastante entusiasmo.

Segundo ainda nos informou Jacqueline, “num segundo momento buscaremos incorporar a Metilcobalamina na lista de medicamentos da RENAME (Relação Nacional de Medicamentos), para que a droga possa ser disponibilizada através do SUS aos pacientes”. 



26 de ago de 2018

É possivel prevenir a ELA Familiar?


Por Antonio Jorge de Melo

 A Organização Mundial de Saúde define uma Doença rara (DR) como aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos. As Doenças Raras são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição. Manifestações relativamente frequentes podem simular doenças comuns, dificultando o seu diagnóstico, causando elevado sofrimento clínico e psicossocial aos afetados, bem como para suas famílias. As Doenças Raras são geralmente crônicas, progressivas, degenerativas e até incapacitantes, afetando a qualidade de vida das pessoas e de suas famílias. O número exato de doenças raras não é conhecido. Estima-se que existam entre 6.000 e 8.000 tipos diferentes que afetam cerca de 7% da população mundial,  sendo que  80% delas decorrem de fatores genéticos. 

Muito embora sejam individualmente raras, como um grupo elas acometem um percentual significativo da população, o que resulta em um problema de saúde relevante. O diagnóstico das doenças raras é difícil e demorado, o que leva os pacientes a ficarem meses ou até mesmo anos visitando inúmeros serviços de saúde, sendo submetidos a tratamentos inadequados, até que obtenham o diagnóstico definitivo.  

No caso específico da ELA, estima-se que ela acometa de 1 a 2 pessoas em cada 100 mil. Como apenas 10% de todos os diagnósticos são da forma Familiar ou Genética, é possivel que  no Brasil deva exitir cerca de 1300 a 1500 pessoas acometidas por essa forma da ELA.

A associação da fertilização in vitro com o PGD (Diagnóstico Genético Pré-Implantacional) mostra-se eficaz e necessária para a seleção de embriões livres de doenças raras e  graves como a ELA Familiar. A técnica pode ser aplicada para diversas doenças genéticas desde que a mutação associada a ela seja conhecida. Por exemplo, no caso da ELA Familiar, segundo artigo publicado pelo Prof. Gerson Chadi, “o Estudo Epidemiológico da presença de mutações na forma familiar da ELA feito no HCFMUSP, serviço que atende pacientes ELA de várias regiões do país, encontrou a mutação P56S no gene da VAPB na maioria dos pacientes avaliados, correspondendo em 43,6% dos casos. O Estudo encontrou também mutações nos genes C9orf72 (12,8%) e SOD1 (7,7%). Segundo o médico Ciro Martinhago, Doutor em Genética Reprodutiva e diretor da clínica Chromosome Medicina Genômica, “a única saída para se prevenir DNM/ELA na sua forma Genética ou Familiar é por meio do Diagnóstico Genético Pré-Implantacional”.

O que é Diagnóstico Genético Pré-Implantacional (PGD)?

PGD é um procedimento médico em que uma das células do embrião fertilizado in vitro é retirada através da biópsia embrionária e analisada em laboratório enquanto ele continua na incubadora se dividindo e esperando o dia da transferência para o útero da mãe. Uma vez realizado de forma correta e por profissionais capacitados, o PGD não prejudica o desenvolvimento do embrião. “Podemos retirar até 25% das células embrionárias sem causar danos a seu desenvolvimento. Portanto, no terceiro dia, que é a data da biópsia, o embrião está com oito células (em média) das quais podemos retirar até duas”, explica o médico Ciro Martinhago. Após a seleção dos embriões sem a mutação, alguns desses embriões são implantados no útero da paciente.

Como fazer o Diagnóstico Genético Pré-Implantacional?

Já existem clínicas no Brasil que oferecem o tratamento completo, ou seja, a inseminação artificial com o Diagnóstico Genético Pré-Implantacional. De forma simplificada, os passos a serem seguidos são:

1-Contato com a clínica para uma consulta de triagem.
2-Realização de diversos exames solicitados pela equipe médica da clínica.
3-Apresentação dos exames para definir a viabilidade da realização do procedimento.
4-Fertilização in vitro, procedimento da punção, exame de progesterona, exame BHCG, transferência de embriões, atendimento médico,  realização de Ultrassom, etc.

Atualmente o SUS disponibiliza de alguns Centros de Referencia para tratamento da infertilidade e oferece gratuitamente a fertilização in vitro (FIV) apenas para casais inférteis, conforme normativa descrita na Portaria 426/2005/MS,  não contemplando a realização da PGD.

A partir de uma discussão iniciada no Movela (Movimento em Defesa dos Direitos Da Pessoa com ELA), baseada em informações de domínio público disponíveis sobre o tema, com o apoio do Deputado Federal e médico Alexandre Serfiotis (PMDB/RJ) e do Prof. Gerson Chadi (HC/USP),  foi realizada no dia 14/12/17 uma importante reunião com o então Ministro da Saúde Ricardo Barros, oportunidade em que foi apresentada a ele proposta de alteração da Portaria 426, de 22/03/2005/MS, que institui no âmbito do SUS a Política Nacional de Atenção Integral em Reprodução Humana Assistida, com a inclusão do Diagnóstico Genético Pré-Implantacional aos casais com histórico familiar de doenças genéticas neuromusculares com comprometimento motor.


Em 12/06/18 ocorreu em Brasília  uma nova audiência com o agora Ministro da Saúde Gilberto Occhi juntamente com o Deputado Federal Alexandre Serfiotis, o Prof. Gerson Chadi (HC/USP), o Dr Caio (Chromosome) e o MOVELA, com o propósito de dar continuidade a proposta de alteração da Portaria nº 426/2005 do Ministério da Saúde, que institui a Política Nacional de Atenção Integral em Reprodução Humana Assistida no SUS, visando oferecer na rede do SUS o Diagnóstico Genético Pré-Implantacional para prevenção de doenças genéticas raras e graves como a ELA Familiar. 

Pode parecer um sonho, mas a prevenção da forma Familiar ou Genética da ELA é possivel.