Estudo vai avaliar a eficácia e a segurança daTauroursodesoxicólico (TUDCA) como tratamento complementar em pacientes com ELA.

 

 

Por Antonio Jorge de Melo

No dia 22/2/19 a empresa Humanitas Mirasole SpA, em um consórcio envolvendo diversos hospitais e centros de pesquisas, deu início a um estudo multicêntrico FASE III  com a droga Tauroursodesoxicólico (TUDCA), com a finalidade de avaliar a segurança e a eficácia dessa droga como tratamento complementar em pacientes afetados pela  Esclerose Lateral amiotrófica (ELA).

O Ácido Ursodesoxicólico (UDCA) é uma substância naturalmente produzida pelo fígado. O UDCA interfere na suspensão dos cristais de colesterol, bloqueando parcialmente a sua precipitação, causa da formação de cálculos biliares de colesterol, bem como pode chegar a dissolver cálculos biliares de colesterol de tamanho pequeno com diâmetro máximo de 1cm. É um ácido biliar hidrofílico, não tóxico, que apresenta múltiplas atividades hepatoprotetoras, das quais se destacam as propriedades citoprotetoras, antiapoptóticas e imunomodeladoras, assim como um efeito colerético.

O estudo prevê a inclusão de 440 pacientes, que farão uso de 1g (4 capsulas de 250 mg) de Tudca ou placebo  a cada 12 horas por 18 meses.

A data estimada para conclusão do estudo está prevista para 30 de dezembro de 2022. Vale a pena dar especial atenção aos critérios de exclusão de pacientes de ELA candidatos ao estudo:

Tratamento com Edaravona

Outras causas de fraqueza neuromuscular

Presença de outras doenças neurodegenerativas

Comprometimento cognitivo significativo, demência clínica ou doença psiquiátrica

Doença cardíaca ou pulmonar grave

Outras doenças que impossibilitam avaliações funcionais

Outras doenças potencialmente fatais

No momento da triagem, qualquer uso de ventilação não invasiva,  ou ventilação mecânica via traqueostomia, ou em qualquer forma de suplementação de oxigênio

Distúrbio gastrointestinal que pode prejudicar a absorção do medicamento do estudo pelo trato gastrointestinal

Uso de qualquer medicamento do estudo experimental dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas do agente anterior, o que for mais longo, antes da dosagem

Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa

Uso de outros medicamentos experimentais concomitantes

Úlcera péptica ativa

Cirurgia anterior ou infecções do intestino delgado

Pacientes incapazes de engolir facilmente as pílulas de tratamento no momento da inscrição

Ocorrência de cólicas biliares frequentes, infecções biliares, anormalidades pancreáticas graves

Sujeitos que pesam 88 libras (40 kg) ou menos na triagem

Concentrações de aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase mais de 3 vezes o limite superior do normal

Depuração de creatinina 50 ml / min ou menos

Exposição anterior a ácidos biliares

Qualquer distúrbio neurológico, hematológico, autoimune, endócrino, cardiovascular, neoplásico, renal, gastrointestinal ou outro clinicamente significativo que, na opinião do investigador, possa interferir na participação do sujeito no estudo, colocar o sujeito em risco aumentado ou confundir a interpretação de resultados do estudo

Consideração pelo investigador, por qualquer motivo, de que o sujeito é um candidato inadequado para receber TUDCA ou que o sujeito é incapaz ou improvável de cumprir o cronograma de dosagem ou as avaliações do estudo

A paciente é sexualmente ativa e não deseja usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes durante o estudo e até 90 dias após o dia da última dose 

FONTE: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03800524

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