Este é um estudo de
transplante de astrócitos derivados de células-tronco embrionárias humanas, em
pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Não haverá alteração no
tratamento rotineiro da ELA dos pacientes incluídos no estudo. O tratamento
será administrado além do padrão apropriado de tratamento.
A hipótese do estudo é que o
transplante de células Astrócitos (AstroRx) possa compensar o mau funcionamento
dos astrócitos dos pacientes, restaurando capacidades fisiológicas como a
recaptação de glutamato excessivo, reduzindo o estresse oxidativo, reduzindo
outros compostos tóxicos e secretando diferentes fatores neuroprotetores.
- Tipo de Estudo:
Intervencionista (Ensaio Clínico)
- Nº pacientes: 21 participantes
- Descrição do Modelo de
Intervenção: Estudo clínico de escalonamento da dose, quatro grupos de
indivíduos; uma administração de tratamento único de AstroRx, administrada em
doses crescentes de baixa, média e alta ou duas administrações consecutivas da
dose média, separadas por um intervalo. O AstroRx será administrado por injeção
raquidiana a indivíduos com ELA no estágio inicial da doença.
- Objetivo Primário:
Tratamento
- Data real de início do
estudo: 12 de abril de 2018
- Data estimada para conclusão
do estudo: agosto de 2020
Critérios de inclusão:
- Idades elegíveis para
estudo: 18 a 70 anos (adulto, adulto mais velho)
- Sexo elegível para estudo:
todos
- El Escorial para ELA
provável ou definitiva.
- Homens e mulheres não
grávidas, com idade entre 18 e 70 anos.
- Pacientes com escore
ALS-FRS-R de pelo menos 30 com diagnóstico de ELA de dois anos ou menos.
- Paciente sem histórico de transtorno
psiquiátrico ativo.
- Paciente ter uma boa
compreensão do estudo e da natureza do procedimento.
- Fornecer
consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento de estudo.
- Os pacientes devem tomar uma
dose estável de Riluzol e / ou Radicava® (se aplicável) por 3 meses ou não
devem ser tratados com Riluzole ou Radicava®.
- O paciente é clinicamente
capaz de tolerar o regime de imunossupressão.
- Presença de um cuidador
disposto e capaz, que entenda a necessidade de participar de todas as visitas de
acompanhamento, mesmo que a mobilidade diminua.
Critérios de
exclusão:
- Paciente ter uma infecção
passada ou um teste positivo para HBV, HCV ou HIV.
- Paciente que precise de
suporte respiratório.
- Paciente que apresente valores inferiores a 10/12 nos
parâmetros respiratórios da ALS-FRS-R ou abaixo de 70% da capacidade vital
lenta prevista (SVC).
- Paciente com insuficiência
renal.
- Paciente com insuficiência
hepática.
- Paciente ter um Índice de
Massa Corporal (IMC) <18,5 ou> 30.
- Paciente sofrer de doença
cardíaca significativa, diabetes, doenças auto-imunes, infecção crônica grave,
doença maligna ou qualquer outra doença ou condição que possa arriscar o
paciente ou interferir na capacidade de interpretar os resultados do estudo.
- Paciente que apresenta
inflamação sistêmica ou infecções ativas.
- Paciente que foi tratado
anteriormente com qualquer terapia com células-tronco.
- Uso atual de medicamentos
imunossupressores ou uso desses medicamentos dentro de 6 semanas após a visita
de triagem (Visita 0).
- Paciente que participou de
outro estudo de tratamento clínico ou recebeu outros medicamentos experimentais
fora de um estudo clínico dentro de 1 mês antes do início deste estudo.
- Paciente com qualquer
síndrome de imunodeficiência conhecida.
- Doença
ou condição concomitante que limite a segurança do paciente para participar.
Tradutor Google
Texto editado
Imagem meramente ilustrativa
