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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

8 de jan. de 2020

Ensaio clínico com terapia celular Fase I/2a no tratamento da ELA






A empresa israelense de biotecnologia Kadimastem está planejando um ensaio clínico de Fase I/2a de uma terapia celular para a ELA, depois que os reguladores deram o aval. A terapia da Kadimastem chamada AstroRx, consiste em células chamadas astrócitos que são injetadas no líquido cefalorraquidiano. 

As células em forma de estrela, que circundam as células nervosas do cérebro e da medula espinhal, são derivadas de células-tronco humanas que produzem fatores neurotróficos. Estas são pequenas moléculas que suportam o crescimento, a sobrevivência e a diferenciação das células nervosas em desenvolvimento e maduras.

Estudos em animais mostraram que o AstroRx pode atrasar o início da ELA, manter a função muscular e aumentar a sobrevida. A pesquisa também demonstrou que a terapia é segura, sem sinais de toxicidade ou tendência a gerar tumores.

O estudo (NCT03482050) cobrirá 21 pacientes com ELA. O Departamento de Neurologia do Centro Médico Hadassah Ein-Kerem o conduzirá. “O recrutamento começará em breve”, revelou a Kadimastem. Os participantes receberão uma única administração do AstroRx, que será administrados em doses crescentes:  baixa, média e alta, ou duas doses médias consecutivas, com um  intervalo entre cada uma. O objetivo principal do estudo de 11 meses será verificar quão segura é a terapia e quão bem os pacientes podem tolerá-la.

Os pesquisadores também avaliarão sua eficácia. As medidas que eles usarão incluem alterações nas pontuações dos pacientes na escala de classificação funcional da ELA e alterações na força muscular respiratória, força de preensão manual e força muscular de membros. Outra medida serão as mudanças na qualidade de vida dos pacientes.

"Estamos orgulhosos de anunciar o início dessa visão se tornando realidade, com o recebimento da aprovação do Ministério da Saúde para iniciar nosso ensaio clínico na ELA", disse Yossi Ben-Yossef, CEO da Kadimastem, em comunicado à imprensa.

"O início do ensaio clínico é o evento mais significativo desde a fundação da empresa", disse ele. "É uma grande conquista para nós, tanto na empresa que está atingindo o estágio clínico, quanto no desenvolvimento bem-sucedido de um tratamento revolucionário e inovador". O tratamento é baseado "em uma abordagem única no campo da medicina baseada em células, que demonstrou excelentes resultados preliminares, atestando a eficácia e a segurança do tratamento ”, acrescentou.

Michel Revel, cientista chefe da empresa, disse que "vemos neste produto baseado em células grandes esperanças de tratamento eficaz da ELA, que danifica os neurônios motores (células nervosas do movimento). O AstroRx é um composto de astrócitos jovens, fabricados pela empresa a partir de células-tronco pluripotentes, e que demonstraram alta eficácia na proteção da capacidade de sobrevivência e no funcionamento dos neurônios motores nos modelos animais de ELA.”