A empresa
israelense de biotecnologia Kadimastem está planejando um ensaio clínico de
Fase I/2a de uma terapia celular para a ELA, depois que os reguladores deram o
aval. A terapia da Kadimastem chamada AstroRx, consiste em células
chamadas astrócitos que são injetadas no líquido
cefalorraquidiano.
As células em forma de estrela, que circundam as células nervosas do
cérebro e da medula espinhal, são derivadas de células-tronco humanas que
produzem fatores neurotróficos. Estas são pequenas moléculas que suportam o
crescimento, a sobrevivência e a diferenciação das células nervosas em
desenvolvimento e maduras.
Estudos em animais mostraram que o AstroRx pode atrasar o início da ELA,
manter a função muscular e aumentar a sobrevida. A pesquisa também demonstrou
que a terapia é segura, sem sinais de toxicidade ou tendência a gerar tumores.
O estudo (NCT03482050) cobrirá 21 pacientes com ELA. O
Departamento de Neurologia do Centro Médico Hadassah Ein-Kerem o
conduzirá. “O recrutamento começará em breve”, revelou a Kadimastem. Os
participantes receberão uma única administração do AstroRx, que será
administrados em doses crescentes: baixa, média e alta, ou duas
doses médias consecutivas, com um intervalo entre cada uma. O
objetivo principal do estudo de 11 meses será verificar quão segura é a terapia
e quão bem os pacientes podem tolerá-la.
Os pesquisadores também avaliarão sua eficácia. As medidas que eles
usarão incluem alterações nas pontuações dos pacientes na escala de
classificação funcional da ELA e alterações na força muscular respiratória,
força de preensão manual e força muscular de membros. Outra medida serão as
mudanças na qualidade de vida dos pacientes.
"Estamos orgulhosos de anunciar o início dessa visão se tornando
realidade, com o recebimento da aprovação do Ministério da Saúde para iniciar
nosso ensaio clínico na ELA", disse Yossi Ben-Yossef, CEO da Kadimastem,
em comunicado à imprensa.
"O início do ensaio clínico é o evento mais significativo desde a
fundação da empresa", disse ele. "É uma grande conquista para nós,
tanto na empresa que está atingindo o estágio clínico, quanto no
desenvolvimento bem-sucedido de um tratamento revolucionário e inovador".
O tratamento é baseado "em uma abordagem única no campo da medicina
baseada em células, que demonstrou excelentes resultados preliminares,
atestando a eficácia e a segurança do tratamento ”, acrescentou.
Michel Revel, cientista chefe da empresa, disse que "vemos neste
produto baseado em células grandes esperanças de tratamento eficaz da ELA, que
danifica os neurônios motores (células nervosas do movimento). O AstroRx é um
composto de astrócitos jovens, fabricados pela empresa a partir de células-tronco
pluripotentes, e que demonstraram alta eficácia na proteção da capacidade de
sobrevivência e no funcionamento dos neurônios motores nos modelos animais de
ELA.”Fonte:https://alsnewstoday.com/2018/04/02/als-cell-therapy-developer-kadimastem-plans-clinical-trial/
Tradutor Google
Texto editado
