Trata-se de um estudo Intervencionista Fase II / III, randomizado, placebo-controlado com o uso da droga Arimoclomol na Esclerose Latera Amiotrófica familiar. O estudo está sendo patrocinado pela University of Miami, e está na fase de recrutamento de pacientes.
O objetivo deste estudo será demonstrar a segurança, tolerabilidade e a eficácia do arimoclomol em indivíduos com SOD1 positivo para ELA familiar. A dose empregada será de 200mg 3 x dia por via oral, e espera-se reduzir em pelo menos 30% a taxa de progressão da doença.
Estima-se a inclusão de 80 pacientes que serão avaliados durante um período de 12 meses. A previsão da conclusão do estudo é Dez/2012.
