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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

16 de dez de 2012

23º Simpósio Internacional de ELA / MND - ATUALIZAÇÕES


11 de dezembro de 2012

Entre os diaS 5 a 7 de dezembro, cientistas de todo o mundo reuniram-se em Chicago, Illinois para se concentrar em andamento em acelerar os tratamentos e uma cura para a ELA, no 23º Simpósio Internacional de ELA / MND. Como a reunião concluiu, o cientista-chefe da Associação de ELA, Lucie Bruijn, Ph.D., forneceu uma atualização, abaixo em três ensaios clínicos recentes envolvendo pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ELA) apresentado no simpósio:
 1-Não há problemas vistos para Tirasemtiv administrado com Riluzol
 
A terapia experimental sintomática tirasemtiv (anteriormente conhecido como CK-2017357) pode ser administrada com segurança em pacientes com ELA, em uso de  riluzol, de acordo com um novo estudo apresentado por Jeremy Shefner, MD, da Universidade Estadual de Nova York Upstate Medical University, em Siracusa.
Tirasemtiv aumenta a liberação de cálcio no músculo durante a contração moderada, aumentando a força e ajudando  os pacientes de ELA a melhorar a sua capacidade de realizar atividades da vida diária. O estudo original mostrou que para ser eficaz como uma dose única, e outros estudos confirmaram os benefícios são mantidos com mais tratamento prolongado, disse o Dr. Shefner.
Como muitos pacientes de ELA tomam riluzol, que é importante para determinar se existe qualquer interação entre o riluzol e tirasemtiv. Seu estudo mostrou que o riluzol não alterou os níveis sanguíneos de tirasemtiv. No entanto, tirasemtiv aumentou os níveis de riluzol. Tirasemtiv inibe a enzima que decompõe o riluzol, mantendo assim mais riluzol na corrente sanguínea.O efeito não é suscetível de ser um problema para os pacientes que tomam o riluzol, Dr. Shefner disse, enquanto a dose de riluzol é ajustada para manter o nível sanguíneo desejado. O Dr. Shefner também mostrou dados que sustentam um efeito dependente da concentração de tirasemtiv em múltiplas medidas de força e função ventilatória. Um novo ensaio clínico de tirasemtiv está recrutando pacientes. Mais informações estão disponíveis a partir do National Institutes of Health EUA.
 
 2-NP001 Resultados indica benefício, mas mais estudos são necessários
 
Infusão intravenosa do NP001 droga experimental parece ser segura em pacientes de ELA, e alguns dados sugerem que pode ter um efeito sobre a progressão. Mas os resultados são preliminares e devem ser tomadas com muita cautela, disseram os pesquisadores.
NP001 é uma forma purificada de cloreto de sódio, o qual tem sido demonstrado que alteram o comportamento de células do sistema imunológico chamadas macrófagos. Os macrófagos são uma parte normal do sistema imunitário, mas em ELA podem mudar o seu comportamento e piorar a inflamação, um processo prejudicial em ELA. NP001 blocos que mudam em modelos laboratoriais.
Para determinar seu potencial para ajudar na ELA, os pesquisadores liderados por Robert Miller, MD, do California Pacific Medical Center, em San Francisco, realizaram um estudo de 12 meses de NP001 por via intravenosa entregue, dado mensal para os primeiros seis meses de ensaio.
Não há provas de que tomar a droga por via oral pode oferecer algum benefício em ELA, Dr. Miller enfatizada. Qualquer uso de hipoclorito de sódio fora de um ensaio clínico não é seguro, frisou.
No ensaio, 110 doentes com ELA foram inscritos para receber um placebo, uma dose menor, ou uma dose mais elevada do NP001. Nem os pacientes nem os pesquisadores sabiam que os doentes receberam qual tratamento.
Não houve diferenças estatisticamente significativas entre os grupos em qualquer das medidas, os pesquisadores concordaram em usar para avaliar o sucesso no início do julgamento, incluindo as alterações em declínio na escala de avaliação funcional ALS (ALS-FRS) e medidas de função ventilatória (respiração ). Enquanto existem algumas diferenças entre os grupos em tais medidas, com aqueles que receberam doses mais elevadas fazendo ligeiramente melhor do que aqueles que receberam placebo, estas diferenças eram suficientemente pequenos para que possam ter sido devido ao acaso, em vez de um efeito do medicamento.
Os pesquisadores também fizeram uma comparação que não havia planejado para fazer no início do julgamento, chamado de uma análise post-hoc. Nesta análise, que determinou o número de pacientes em cada grupo, não mostraram nenhuma progressão em tudo na ALS-FRS durante o curso do estudo. Eles descobriram que 11 % dos pacientes que receberam placebo, 19 % dos que receberam a dose baixa, e  27 % dos que receberam a dose mais elevada não progrediu em todos os. No entanto, a análise estatística mostrou que mesmo a diferença de que poderia ter sido devido ao acaso. Apenas quando os pesquisadores compararam o grupo de alta dose com "controles históricos", os pacientes com ELA de estudos anteriores, eles viram uma diferença estatisticamente significativa a favor da droga.
Resta uma análise a  mais para ser feita com os dados deste estudo. Dr. Miller também foi cautelosamente esperançoso de que estudos maiores podem mostrar um efeito mais robusto do tratamento. No entanto, ele reiterou, atualmente não há justificativa para o uso da droga fora de ensaios clínicos e que tomar o medicamento por via oral é ineficaz e não segura.
3-Lições aprendidas com a ceftriaxona teste de Fase III, apesar dos resultados decepcionantes
Apesar do resultado decepcionante do estudo de Fase III de ceftriaxona, o  campo de ensaios clínicos na ELA tem aprendido algumas lições importantes que irão ajudar outros ensaios, de acordo com o pesquisador Mérito Cudkowicz, MD, do Hospital Geral de Massachusetts, em Boston.
 O julgamento foi interrompido no início deste ano porque a análise dos dados indicaram que não foi eficaz em mudar a taxa de progressão da esclerose lateral amiotrófica, apesar dos resultados anteriores de um pequeno ensaio de Fase II, que sugeriu que poderia.
Um avanço importante feita no julgamento foi que os pesquisadores ganharam a confiança de que o uso de drogas através do cateter intravenoso foi seguro em ELA. Antes disso, tal uso  teria sido restringida ao hospital, aumentando os custos para um ensaio clínico que necessita deste  método. Esta evolução deve ser valiosa em estudos futuros que exigem o uso por via intravenosa, Dr. Cudkowicz disse.
Informações sobre ensaios clínicos é disponibilizado com a ajuda da associação de ELA através do Consórcio Nordeste de Esclerose Lateral Amiotrófica (Neals), que oferece informações up-to-date para encontrar tanto pelo governo federal e com financiamento privado estudos clínicos com foco em ELA e doenças do neurônio motor.
Tradutor Google livre
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