11 de dezembro de 2012
Entre os diaS 5 a 7 de dezembro,
cientistas de todo o mundo reuniram-se em Chicago, Illinois para se concentrar
em andamento em acelerar os tratamentos e uma cura para a ELA, no 23º
Simpósio Internacional de ELA / MND. Como a reunião concluiu, o cientista-chefe
da Associação de ELA, Lucie Bruijn, Ph.D., forneceu uma atualização, abaixo em
três ensaios clínicos recentes envolvendo pessoas com esclerose lateral
amiotrófica (ELA) apresentado no simpósio:
A terapia experimental sintomática tirasemtiv (anteriormente conhecido
como CK-2017357) pode ser administrada com segurança em pacientes com ELA, em
uso de riluzol, de acordo com um
novo estudo apresentado por Jeremy Shefner, MD, da Universidade Estadual de
Nova York Upstate Medical University, em Siracusa.
Tirasemtiv aumenta a liberação de cálcio no músculo durante a contração
moderada, aumentando a força e ajudando os pacientes de ELA a melhorar a sua
capacidade de realizar atividades da vida diária. O estudo original mostrou que
para ser eficaz como uma dose única, e outros estudos confirmaram os benefícios
são mantidos com mais tratamento prolongado, disse o Dr. Shefner.
Como muitos pacientes de ELA tomam
riluzol, que é importante para determinar se existe qualquer interação entre o
riluzol e tirasemtiv. Seu estudo mostrou que o riluzol não alterou os níveis
sanguíneos de tirasemtiv. No entanto, tirasemtiv aumentou os níveis de riluzol.
Tirasemtiv inibe a enzima que decompõe o riluzol, mantendo assim mais riluzol
na corrente sanguínea.O efeito não é suscetível de ser um problema para os
pacientes que tomam o riluzol, Dr. Shefner disse, enquanto a dose de riluzol é
ajustada para manter o nível sanguíneo desejado. O Dr. Shefner também mostrou dados que sustentam um efeito dependente
da concentração de tirasemtiv em múltiplas medidas de força e função
ventilatória. Um novo ensaio clínico de tirasemtiv está recrutando
pacientes. Mais informações estão disponíveis a partir do National Institutes
of Health EUA.
Infusão intravenosa do NP001
droga experimental parece ser segura em pacientes de ELA, e alguns dados
sugerem que pode ter um efeito sobre a progressão. Mas os resultados são
preliminares e devem ser tomadas com muita cautela, disseram os pesquisadores.
NP001 é uma forma purificada de
cloreto de sódio, o qual tem sido demonstrado que alteram o comportamento de
células do sistema imunológico chamadas macrófagos. Os macrófagos são uma parte
normal do sistema imunitário, mas em ELA podem mudar o seu comportamento e
piorar a inflamação, um processo prejudicial em ELA. NP001 blocos que mudam em
modelos laboratoriais.
Para determinar seu potencial
para ajudar na ELA, os pesquisadores liderados por Robert Miller, MD, do
California Pacific Medical Center, em San Francisco, realizaram um estudo de 12
meses de NP001 por via intravenosa entregue, dado mensal para os primeiros seis
meses de ensaio.
Não há provas de que tomar a droga
por via oral pode oferecer algum benefício em ELA, Dr. Miller enfatizada.
Qualquer uso de hipoclorito de sódio fora de um ensaio clínico não é seguro,
frisou.
No ensaio, 110 doentes com ELA
foram inscritos para receber um placebo, uma dose menor, ou uma dose mais
elevada do NP001. Nem os pacientes nem os pesquisadores sabiam que os doentes
receberam qual tratamento.
Não houve diferenças
estatisticamente significativas entre os grupos em qualquer das medidas, os
pesquisadores concordaram em usar para avaliar o sucesso no início do
julgamento, incluindo as alterações em declínio na escala de avaliação
funcional ALS (ALS-FRS) e medidas de função ventilatória (respiração ).
Enquanto existem algumas diferenças entre os grupos em tais medidas, com
aqueles que receberam doses mais elevadas fazendo ligeiramente melhor do que
aqueles que receberam placebo, estas diferenças eram suficientemente pequenos
para que possam ter sido devido ao acaso, em vez de um efeito do medicamento.
Os pesquisadores também fizeram
uma comparação que não havia planejado para fazer no início do julgamento,
chamado de uma análise post-hoc. Nesta análise, que determinou o número de
pacientes em cada grupo, não mostraram nenhuma progressão em tudo na ALS-FRS
durante o curso do estudo. Eles descobriram que 11 % dos pacientes que
receberam placebo, 19 % dos que receberam a dose baixa, e 27 % dos que receberam a dose mais elevada não
progrediu em todos os. No entanto, a análise estatística mostrou que mesmo a
diferença de que poderia ter sido devido ao acaso. Apenas quando os
pesquisadores compararam o grupo de alta dose com "controles
históricos", os pacientes com ELA de estudos anteriores, eles viram uma
diferença estatisticamente significativa a favor da droga.
Resta uma análise a mais para ser feita com os dados deste estudo.
Dr. Miller também foi cautelosamente esperançoso de que estudos maiores podem
mostrar um efeito mais robusto do tratamento. No entanto, ele reiterou,
atualmente não há justificativa para o
uso da droga fora de ensaios clínicos e que tomar o medicamento por via oral é
ineficaz e não segura.
3-Lições aprendidas com a ceftriaxona teste de Fase III, apesar dos
resultados decepcionantes
Apesar do resultado decepcionante
do estudo de Fase III de ceftriaxona, o campo
de ensaios clínicos na ELA tem aprendido algumas lições importantes que irão
ajudar outros ensaios, de acordo com o pesquisador Mérito Cudkowicz, MD, do
Hospital Geral de Massachusetts, em Boston.
Um avanço importante feita no
julgamento foi que os pesquisadores ganharam a confiança de que o uso de drogas
através do cateter intravenoso foi seguro em ELA. Antes disso, tal uso teria sido restringida ao hospital, aumentando
os custos para um ensaio clínico que necessita deste método. Esta evolução deve ser valiosa em
estudos futuros que exigem o uso por via intravenosa, Dr. Cudkowicz disse.
Informações sobre ensaios
clínicos é disponibilizado com a ajuda da associação de ELA através do
Consórcio Nordeste de Esclerose Lateral Amiotrófica (Neals), que oferece informações
up-to-date para encontrar tanto pelo governo federal e com financiamento
privado estudos clínicos com foco em ELA e doenças do neurônio motor.
Fonte: http://www.treatalsnow.org/
Tradutor Google livre
Imagem meramente ilustrativa
