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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

30 de ago de 2014

Cytokinetics anuncia 2 apresentações relacionados ao estudo BENEFIT-ALS com Tirasemtiv

Published: June 6, 2014 7:30 am ET

Tirasemtiv, um novo ativador músculo-esquelético,  ativa seletivamente o complexo troponina músculo-esquelético, aumentando a sua sensibilidade ao cálcio e, em estudos pré-clínicos, demonstrou um aumento na força muscular em resposta à entrada e atrasos no início e reduções no grau de fadiga muscular neuronal. 

Tirasemtiv foi alvo de um ensaio clínico de Fase IIb recentemente concluído (BENEFIT-ALS (Blinded Evaluation of Neuromuscular Effects and Functional Improvement with Tirasemtiv in ALS).  O BENEFIT-ALS foi um estudo multicentrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo desenhado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Tirasemtiv em pacientes com  ELA.

O estudo não atingiu o seu objetivo primário de eficácia e alteração média do valor basal na escala de avaliação funcional em ELA na sua forma revista (ALSFRS-R). 

O tratamento com Tirasemtiv resultou em uma redução estatisticamente, potencialmente  e  clinicamente significativa no declínio da capacidade vital lenta (CVL), uma medida da força dos músculos esqueléticos responsáveis ​​pela respiração que tem se mostrado um importante preditor de progressão da doença e sobrevida em estudos anteriores de pacientes com ELA.

As análises de outros endpoints de eficácia secundários pré-especificados produziu resultados mistos. Os resultados do estudo foram apresentados na 66ª Reunião Anual  da Academia Americana de Neurologia em 29 de abril de 2014 e no Congresso Conjunto de Neurologia Europeia em 1 de junho de 2014.

A Cytokinetics espera continuar  analisando  os dados do BENEFIT-ALS para informar o eventual desenvolvimento de Tirasemtiv em pacientes de ELA.


Fonte:
Tradutor Google

Imagem meramente ilustrativa