Tirasemtiv, um novo ativador músculo-esquelético,
ativa seletivamente o complexo troponina
músculo-esquelético, aumentando a sua sensibilidade ao cálcio e, em estudos
pré-clínicos, demonstrou um aumento na força muscular em resposta à entrada e
atrasos no início e reduções no grau de fadiga muscular neuronal.
Tirasemtiv foi alvo de um ensaio clínico de Fase
IIb recentemente concluído (BENEFIT-ALS (Blinded Evaluation of
Neuromuscular Effects and Functional Improvement with Tirasemtiv in ALS). O BENEFIT-ALS foi um estudo multicentrico, duplo-cego,
randomizado, controlado por placebo desenhado para avaliar a segurança,
tolerabilidade e eficácia do Tirasemtiv em pacientes com ELA.
O estudo não atingiu o seu objetivo primário de
eficácia e alteração média do valor basal na escala de avaliação funcional em
ELA na sua forma revista (ALSFRS-R).
O tratamento
com Tirasemtiv resultou em uma redução estatisticamente, potencialmente e clinicamente significativa no declínio da
capacidade vital lenta (CVL), uma medida da força dos músculos esqueléticos
responsáveis pela respiração que tem se mostrado um importante preditor de
progressão da doença e sobrevida em estudos anteriores de pacientes com ELA.
As análises de outros endpoints de eficácia
secundários pré-especificados produziu resultados mistos. Os
resultados do estudo foram apresentados na 66ª Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia em 29 de
abril de 2014 e no Congresso Conjunto de Neurologia Europeia em 1 de junho de
2014.
A Cytokinetics
espera continuar analisando os dados do BENEFIT-ALS para informar o eventual desenvolvimento de Tirasemtiv
em pacientes de ELA.
Fonte:
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