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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

19 de dez de 2014

Acesso a medicamentos órfãos por pessoas com DOENÇAS RARAS.

                                AUDIÊNCIA PÚBLICA


COMISSÃO DE ASSUNTOS SOCIAIS

TEMA: “Acesso a medicamentos órfãos por portadores de doenças raras”.

DATA: 16/12/2014

REQUERIMENTO: - RAS 24/2014, Senador Cícero Lucena

CONVIDADOS:

- JOSÉ EDUARDO FOGOLIN PASSOS - Coordenador-Geral de Alta e Média
Complexidade - CGMAC/DAET/MS, representando o Ministro da Saúde;

- CLARICE ALEGRE PETRAMALE - Diretora do Departamento de Gestão e Incorporação
de Tecnologia em Saúde no SUS;

- MARIA JOSÉ DELGADO - Diretora de Inovação da Associação da Indústria
Farmacêutica de Pesquisa - Interfarma

- MARIA CECÍLIA J. B. M. OLIVEIRA - Presidente da Associação dos Familiares, Amigos
e Portadores de Doenças Graves – AFAG.


INTRODUÇÃO

A Comissão de Assuntos Sociais do Senado promoveu nesta terça-feira (16) audiência pública sobre o acesso por parte dos portadores de doenças raras aos chamados medicamentos órfãos, aqueles destinados ao tratamento dessas enfermidades e que despertam pouco interesse da indústria farmacêutica, em virtude do pequeno número de doentes afetados. A audiência atendeu a requerimento do senador Cícero Lucena.

OS PALESTRANTES

JOSÉ EDUARDO FOGOLIN PASSOS
O representante do Ministério da Saúde afirmou que a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras instituída pela PORTARIA Nº 199, DE 30 DE JANEIRO DE 2014 - MS foi criada após pedidos de organizações não-governamentais e instituições de pesquisas, que discutiam o assunto com o governo desde 2012. São quase 15 milhões de brasileiros que apresentam algumas das 8 mil doenças documentadas ocasionadas por causas genéticas ou ambientais. Podem ser crônicas, progressivas, degenerativas e até incapacitantes.

Ele afirmou que o Brasil é um dos poucos países com uma política pública voltada para Doenças Raras (DR). Segundo a OMS, uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas/100 mil indivíduos, atingindo de 6% a 8% da população.

O representante do MS foi enfático ao afirmar que “é preciso lembrar que as doenças raras com tratamento baseado em drogas representam uma pequena fração dessas doenças”. Apresentou um gráfico onde de 8 mil DRs, apenas 100 são tratáveis com medicamentos. Segundo ele, as principais reivindicações das famílias são:

-Cuidado integral em todos os níveis de atenção, com equipe multiprofissional e atuação interdisciplinar, possibilitando equacionar os principais problemas de saúde.

 - Diagnóstico, não etiológico, mas ter mais transparência de sua condição de saúde.

A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras está organizada na forma de 2 eixos estruturantes, que permitem classificar as doenças raras de acordo com suas características comuns: eixo genético (anomalias congênitas ou de manifestação tardia) e não-genético. A linha de conduta da Política é investir em acolhimento e tratamento globalizado. Com isso, o SUS deverá promover novos exames de diagnóstico e credenciar hospitais e instituições para atendimento de pacientes portadores dessas enfermidades. Treinamento do pessoal da saúde para identificar precocemente essas doenças, início mais rápido do tratamento, além da oferta de aconselhamento psicológico e genético, por exemplo, para os casos das doenças hereditárias. A ideia é chegar a tratar essas doenças com transplantes e terapia genética para, quem sabe, obter a cura.

O palestrante elencou as seguintes ações como as principais do ano de 2014:

- pesquisa em DRs;
- cursos para formação de teleconsultores para qualificação de profissionais sobre as DRs;
-painel de especialistas para Elaboração de lista de doenças priorizadas para confecção de  Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PDCT)
- consulta pública para proposta de priorização do elenco de DRs para elaboração de PCDT.

Dentre as ações previstas para o próximo ano (2015) estão:

-habilitação de serviços especializados de referência;
-formação em aconselhamento genético composto por biomédicos, biólogos e médicos do SUS;
-elaboração de 12 PDCTs onde serão contemplados 19 grupos de doenças;
-Levantamento de laboratórios e elaboração de parâmetros de qualidade.

CLARICE ALEGRE PETRAMALE 
A palestrante limitou-se, inicialmente, a complementar as informações do Sr. José Eduardo Fogolim a respeito da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, enfatizando que o SUS reconhece e engloba as DRs na sua prestação de serviços. Trata-se de um grande desafio, segundo suas palavras, pois são doenças desconhecidas, em sua grande maioria. Nesse sentido é necessário:

- formação de uma rede de profissionais especializados; 
- disseminação do conhecimento para a rede médica; 
- atenção e triagem neonatal para permitir o diagnóstico precoce;
- aconselhamento genético (é fundamental) 

Dra. Clarice afirmou que o medicamento é uma “terapia-ponte”. Na maioria dos casos o medicamento não é o que melhor responde. Assim, é preciso investir em transplantes de terapias genéticas. Ao citar leis, procedimentos e protocolos necessários para a autorização da distribuição de medicamentos órfãos, ela cobrou que a indústria farmacêutica e as associações dos portadores de DRs apresentem as demandas de inclusão desses remédios no tratamento pelo SUS. Conforme afirmou, apesar de existirem medicamentos com comercialização liberada no país, o pedido de distribuição, via SUS, de nenhum deles foi feita à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec). 

O Conitec não pode tomar a iniciativa, ele precisa ser provocado, e ao contrário do que as pessoas pensam, não existe um limite de custo para restringir a distribuição do medicamento, basta que o benefício seja provado e o pedido embasado em estudos de impacto econômico, explicou ainda.

MARIA JOSÉ DELGADO 
A Diretora da Interfarma disse que a Associação conta com 55 empresas associadas, que representam: 80% dos medicamentos de referência do mercado; 33% dos genéricos produzidos por empresas que passaram a ser controladas pelos laboratórios associados; 46% da produção de medicamentos isentos de prescrição do mercado brasileiro e 52 % dos medicamentos tarjados. Além desses dados a Dra. Maria José Delgado informou aos presentes que 14 medicamentos órfãos registrados no Brasil são de associadas da Interfarma.

A palestrante frisou que grande parte das DRs que dispõem de medicamentos órfãos registrados na ANVISA continua fora dos protocolos clínicos, o que representa uma barreira ao acesso a essas drogas por meio do SUS. Ela discorreu sobre os principais fatores que influenciam na decisão de investir em P&D no Brasil informando que atualmente existem 237 estudos no mundo sobre Drogas Órfãs, desses, 4 estão sendo conduzidos no Brasil. Em seguida fez considerações sobre antecedentes para o cenário legislativo mundial para Drogas Órfãs, tendo em vista que esses medicamentos tendem a ser o único tratamento disponível para doenças complexas e desconhecidas e, nesse sentido, precisam ser encarados de maneira diferenciada; o pequeno número de medicamentos órfãos disponível reflete a complexidade das doenças raras e ultrararas e a falta de conhecimento científicos sobre elas; os alto investimentos exigidos em pesquisa e desenvolvimento (P&D) e tecnologia do estado da arte, para um número muito pequeno de pacientes no mundo. Segundo ela, o estudo das doenças complexas e desconhecidas pode acabar por limitar a quantidade de produtos nos portfólios e o equilíbrio entre perdas e ganhos de diferentes produtos. Assim, é possível deduzir que a adoção de marco regulatório em muitos países propiciou a solução permanente e sustentável sobre o problema do acesso. Exemplificou os casos dos EUA, Japão e União Europeia.

No caso brasileiro a Dra. Maria José enumerou os normativos do Poder Executivo e as proposta de lei em tramitação no Congresso Nacional, a PLS 530/13, de autoria do senador Vital do Rego – “Institui a PolíticaNacional para Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde; altera a Lei nº 6.360, de 23 de setembro de 1976, para dispor sobre registro e importação, por pessoa física, de medicamentos órfãos; e altera a Lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990, para prever critério diferenciado para avaliação de medicamentos órfãos”. Em tramitação na CAS, sob a relatoria da senadora Ana Amélia. Entre outros pontos, estabelece a incorporação de medicamentos com efetividade clínica comprovada destinados ao tratamento de doenças raras. Também define a adoção de critérios e instrumentos regulatórios específicos para facilitar o registro e a entrada de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras no mercado nacional e no SUS. Ela lembrou que a política pública instituída pelo Executivo faz poucas referências aos medicamentos, e o projeto, do Senador Vital do Rêgo, deve regular esse cenário.

A PL 1606/11, de autoria do Deputado Maçal Filho - Dispõe sobre a dispensação de medicamentos para doenças raras e graves, que não constam em listas de medicamentos excepcionais padronizadas pelo Sistema Único de Saúde - SUS. Em tramitação na Comissão de Finanças e Tributação, sob a relatoria do deputado Eleuses Paiva.

A representante da Interfarma elencou os principais desafios regulatórios do Brasil para a garantia do acesso dos medicamentos, tais como o modelo brasileiro de precificação como elemento importante de redução da atratividade para o mercado, impactando no planejamento da indústria fazendo com reveja ou abandone planos de investimentos no País. Disse ainda, que isso ocorre porque os descontos obrigatórios são os mesmos praticados aos medicamentos que tratam doenças de alta prevalência.

Nesse sentido, afirmou que a CONITEC precisa incluir gradualmente no SUS, os medicamentos disponíveis que já são comercializados no País e aperfeiçoar a análise de processos, sustentabilidade financeira, negociações e pactuações. Já existem 14 medicamentos órfãos sendo comercializados no Brasil e a única doença rara que possui medicamento órfão incorporado ao SUS é Gaucher.

O Ministério da Saúde, por sua vez, deverá envidar esforços para que os estados e municípios implementem os credenciamentos dos serviços definidos na Portaria 199/14 de forma eficiente e definir o cuidado aos pacientes com tumores raros na Política Pública mais adequada. Segundo a diretora faz-se necessária a articulação dos incentivos em pesquisa clínica específicas para DRs, com parcerias que envolvam autoridades de saúde, centros de pesquisa, profissionais e pesquisadores, pacientes,associação de familiares e a indústria farmacêutica.

MARIA CECÍLIA J. B. M. OLIVEIRA 
Mesmo com a instituição de uma política pública para atender pessoas com doenças raras no SUS, o que é considerado um avanço, o acesso a medicamentos essenciais no tratamento ainda deixa a desejar, levando a disputas judiciais para garanti-los. Maria Cecília Oliveira defendeu a inclusão de mais medicamentos que amenizem o sofrimento de pessoas com doenças pouco frequentes na lista de distribuição gratuita do SUS. Segundo afirmou, não se consegue entender por que remédios e tratamentos reconhecidos no exterior, muitas vezes com comercialização já aprovada no Brasil, não são garantidos aos pacientes.

Hoje, cerca de 200 pessoas com doenças raras no país, segundo seus cálculos, obtêm acesso a medicamentos caríssimos porque conquistaram esse direito na Justiça. Em sua opinião, o custo por trás disso é enorme, tanto monetariamente, com o processo judicial, quanto emocionalmente, com o estresse de pacientes e familiares envolvidos na disputa. A judicialização não é a melhor saída, mas tem sido o único caminho, frisou, e com base nesse cenário que está se tornando regra, a saúde pública deveria mudar de postura, se tornar menos burocrática e mais proativa em prol desse grupo de brasileiros.

Na opinião da presidente da Afag, “essa postura do governo é um dos motivos pelo quais os laboratórios pouco se interessam em investir na pesquisa e fabricação desses remédios para tratar doenças raras no Brasil. É difícil aprovar e produzir remédios em território nacional”.

PARLAMENTARES 
Participaram do evento os senadores Cícero Lucena, autor do requerimento e presidente da Mesa e a senadora Ana Amélia, relatora do PLS 530/13,
na CAS.