Foi realizado um ensaio de Fase IIa randomizado, controlado por placebo com fingolimod para investigar a sua segurança e tolerabilidade e explorar biomarcadores de mudança imunológica em pessoas com esclerose lateral amiotrófica.
Fingolimod (Gilenya) é uma medicação oral aprovada pela FDA para o tratamento da esclerose múltipla, é um antagonista funcional do receptor da esfingosina-1-fosfato (S1P), e sequestra linfócitos em órgãos linfáticos secundários.
Trinta participantes com ELA foram randomizados para usar fingolimod ou placebo. Os participantes foram acompanhados clinicamente durante 8 horas no início do estudo. A duração do tratamento foi de 4 semanas com visitas de acompanhamento, e um telefonema de acompanhamento na oitava semana.
As contagens de linfócitos foram monitoradas por um revisor independente. O sangue foi coletado para monitoramento de segurança e análise de um subconjunto de linfócitos em cada visita, e o RNA foi recolhido no início do estudo e na quarta semana.
O desfecho primário foi a tolerabilidade, definido pelo número de participantes restantes do estudo em uso da droga, e a segurança foi medida por ocorrência de eventos adversos .
Desfechos secundários incluíram análise de circulação de populações de linfócitos e análise de expressão gênica do sangue. Eventos adversos graves não foram relatados.
CONCLUSÕES
O estudo cumpriu o seu objetivo primário de tolerabilidade. A monitorização final dos dados clínicos e análise de RNA estão em andamento. Os resultados completos serão apresentados na reunião da Associação Americana de Neurologia em 2015.
Tradutor Google. Texto editado e parcialmente publicado.
Imagens meramente ilustrativas.Leia tambem:
http://falandosobreela.blogspot.com.br/2013/02/fda-aprova-novo-ensaio-clinico-em.html
