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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

21 de abr de 2015

Estudo Fase IIa Duplo-Cego Placebo-Controlado para avaliar a segurança do uso Oral do Fingolimod em pacientes com ELA


Foi realizado um ensaio de Fase IIa randomizado, controlado por placebo com  fingolimod para investigar a sua  segurança e  tolerabilidade e explorar biomarcadores de mudança imunológica em pessoas com esclerose lateral amiotrófica.

Fingolimod (Gilenya) é uma medicação oral aprovada pela FDA para o tratamento da esclerose múltipla, é um antagonista funcional do receptor da esfingosina-1-fosfato (S1P), e sequestra linfócitos em órgãos linfáticos secundários.

Trinta participantes com ELA foram randomizados para usar fingolimod ou placebo. Os participantes foram acompanhados clinicamente durante 8 horas no início do estudo. A duração do tratamento foi de 4 semanas com visitas de acompanhamento, e um telefonema de acompanhamento na oitava semana.

As contagens de linfócitos foram monitoradas por um revisor independente. O sangue foi coletado para monitoramento de segurança e análise de um subconjunto de  linfócitos em cada visita, e o RNA foi recolhido no início do estudo e na quarta  semana.

O desfecho primário foi a  tolerabilidade, definido pelo número de participantes restantes do estudo em uso da droga, e a segurança foi medida por ocorrência de eventos adversos .

Desfechos secundários incluíram análise de circulação de populações de linfócitos e análise de expressão gênica do sangue. Eventos adversos graves  não foram relatados. 

CONCLUSÕES

O estudo cumpriu o seu objetivo primário de tolerabilidade.  A monitorização final  dos  dados clínicos e análise de RNA estão em andamento. Os resultados completos serão apresentados na reunião da Associação Americana de Neurologia em 2015. 


Tradutor Google. Texto editado e  parcialmente publicado.
 Imagens meramente ilustrativas.

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http://falandosobreela.blogspot.com.br/2013/02/fda-aprova-novo-ensaio-clinico-em.html