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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

26 de abr de 2015

Progress coming in amyotrophic lateral sclerosis, but rigorous studies needed (Parte I)



Por Marie Powers 
A comunidade de indivíduos que vivem com esclerose lateral amiotrófica (ELA), ou doença de Lou Gehrig, tem sofrido muitas falsas esperanças para terapias promissoras e ainda está esperando o primeiro medicamento modificador da doença. No entanto, "nós fizemos um enorme progresso na última década na ELA,"  revelou o Dr Mérito Cudkowicz, professor de neurologia da Escola Médica de Harvard e chefe do serviço de neurologia e diretor do MDA ALS Clinic Hospital Geral de Massachusetts aos participantes em uma sessão de neurociência integrada sobre ELA  na Academia Americana de Neurologia (AAN) em sua 67ª reunião anual.
Pesquisadores da área desenvolveram novas idéias sobre o que causa a doença e quais caminhos podem ser alvo de abordagens terapêuticas, e as pessoas com ELA estão vivendo mais, com uma melhor qualidade de vida, disse Cudkowicz. Dois medicamentos são aprovados nos EUA visando o tratamento sintomático. Riluzol, que está no mercado há duas décadas, que age  bloqueando a neurotransmissão glutamatérgica no sistema nervoso central e prevenindo a apoptose do neurônio motor, mas os efeitos benéficos são modestos, tipicamente prolongando a vida de um indivíduo com ELA por apenas alguns meses. Nuedexta (bromidrato de dextrometorfano e sulfato de quinidina, Avanir Pharmaceuticals Inc.), aprovado em 2010 para tratar a forma  pseudobulbar . (VejaBioWorld Hoje, 13 de dezembro de 1995, e 02 de novembro de 2010.)
Essas drogas são apenas a ponta da lança, com cerca de duas dezenas de outros que seguem atrás. Entre os candidatos citados por Cudkowicz foram:
1-Gilenya (fingolimod, Novartis), aprovado para tratar a esclerose múltipla,
2-Retigabine, droga para epilepsia (Potiga / Trobalt, Valeant Pharmaceuticals International Inc. / plc Glaxosmithkline),
3- Actemra (tocilizumabe, Genentech / Roche AG), aprovado para tratar a artrite reumatóide. 
4-Ozanezumab, um imunomodulador agora em um estudo  de Fase II, Glaxosmithkline e Neuraltus Pharmaceuticals Inc., de Palo Alto, Calif. No início desta semana foi relatado os dados da publicação de Fase II que mostram tendências positivas no seus candidatos da droga  NP001 , para retardar a progressão da ELA.
5- Nurown, da Brainstorm celular Therapeutics Inc. de Hackensack, New Jersey, também está  na lista, , que divulgou os dados nesta semana que incluiu uma análise de regressão linear “piece-wise” de pacientes com ELA que receberam as células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea produtoras de fatores neurotróficos em um estudo de Fase IIa e um estudo de Fase I / II anterior. Os dados sugerem uma melhoria estatisticamente significativa na taxa estimada de declínio na capacidade vital forçada e uma melhora  significativa na taxa de declínio da ELA através do  Score de Avaliação Funcional revisto 6 meses após o tratamento.
6- Ibudilast (MN-166), Dr Benjamin Brooks, diretor médico em Carolina Neuromuscular Center/ ALS-MDA e professor de neurologia na Escola de Medicina e Saúde Pública da Universidade de Wisconsin, também apresentou dados detalhados de segurança durante a sessão de ELA a partir de um estudo em curso Fase II. A empresa La Jolla com sede na Califórnia, informou esta semana que ibudilast não levantou preocupações de segurança e tolerabilidade em comparação com placebo, após três meses de tratamento, e que  o estudo continua como planejado.
Cudkowicz admitiu que a lista de perspectivas de drogas está crescendo mais rápido do que sua capacidade de controlá-las. Ainda assim, "estamos realmente apenas no início da aprendizagem" como ajudar pacientes com ELA, reconheceu ele.
Como muitas doenças neurológicas degenerativas, tem-se notado fracassos enormes na ELA. Nos últimos anos, eles incluíram Olesoxime composto de chumbo de biotecnologia francês Trophos AS - empresa adquirida no início deste ano pela Roche AG, de Basel Suíça - e Dexpramipexole, desenvolvido pela Cambridge, com sede em Massachussets Biogen Inc. em parceria com Knopp Biosciences LLC, de Pittsburgh. (Veja BioWorld Hoje, 14 de dezembro de 2011 e 04 de janeiro de 2013.)
Outro que estava na lista de ameaçadas de extinção, Tirasemtiv (ex-CK-2017357), um ativador rápido de troponina músculo-esquelético da Cytokinetics Inc., de São Francisco do Sul, foi dada uma segunda chance após uma falha de Fase IIb com uma pesquisa reconfigurada  fase III que impressionou analistas com um design sólido. (Veja BioWorld Hoje, 28 de abril de 2014, e 17 de fevereiro de 2015.)

Fonte:http://www.bioworld.com/content/progress-coming-amyotrophic-lateral-sclerosis-rigorous-studies-needed-0
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