Por
Marie Powers
A comunidade de indivíduos que vivem com esclerose lateral
amiotrófica (ELA), ou doença de Lou Gehrig, tem sofrido muitas falsas
esperanças para terapias promissoras e ainda está esperando o primeiro
medicamento modificador da doença. No entanto, "nós fizemos
um enorme progresso na última década na ELA," revelou o Dr Mérito Cudkowicz, professor de
neurologia da Escola Médica de Harvard e chefe do serviço de neurologia e
diretor do MDA ALS Clinic Hospital Geral de Massachusetts aos participantes em
uma sessão de neurociência integrada sobre ELA na Academia Americana de Neurologia (AAN) em
sua 67ª reunião anual.
Pesquisadores
da área desenvolveram novas idéias sobre o que causa a doença e quais caminhos
podem ser alvo de abordagens terapêuticas, e as pessoas com ELA estão vivendo
mais, com uma melhor qualidade de vida, disse Cudkowicz. Dois
medicamentos são aprovados nos EUA visando o tratamento sintomático. Riluzol, que está no mercado há duas décadas, que age bloqueando a neurotransmissão glutamatérgica
no sistema nervoso central e prevenindo a apoptose do neurônio motor, mas os efeitos benéficos são modestos,
tipicamente prolongando a vida de um indivíduo com ELA por apenas alguns meses. Nuedexta (bromidrato de dextrometorfano e sulfato de
quinidina, Avanir Pharmaceuticals Inc.), aprovado em 2010 para tratar a forma
pseudobulbar . (VejaBioWorld
Hoje, 13 de dezembro de 1995, e 02 de novembro de 2010.)
Essas drogas são apenas a ponta da lança, com cerca de duas dezenas
de outros que seguem atrás. Entre os candidatos citados por Cudkowicz foram:
1-Gilenya (fingolimod, Novartis), aprovado para tratar a
esclerose múltipla,
2-Retigabine, droga para epilepsia (Potiga / Trobalt, Valeant
Pharmaceuticals International Inc. / plc Glaxosmithkline),
3- Actemra (tocilizumabe, Genentech / Roche AG), aprovado para
tratar a artrite reumatóide.
4-Ozanezumab, um imunomodulador agora em um estudo de Fase II, Glaxosmithkline e Neuraltus
Pharmaceuticals Inc., de Palo Alto, Calif. No início desta semana foi relatado os
dados da publicação de Fase II que mostram tendências positivas no seus
candidatos da droga NP001 , para
retardar a progressão da ELA.
5- Nurown, da Brainstorm celular Therapeutics Inc. de Hackensack,
New Jersey, também está na lista, , que
divulgou os dados nesta semana que incluiu uma análise de regressão linear “piece-wise”
de pacientes com ELA que receberam as células-tronco mesenquimais derivadas da
medula óssea produtoras de fatores neurotróficos em um estudo de Fase IIa e um
estudo de Fase I / II anterior. Os dados sugerem uma melhoria estatisticamente significativa na
taxa estimada de declínio na capacidade vital forçada e uma melhora significativa na taxa de declínio da ELA
através do Score de Avaliação Funcional revisto
6 meses após o tratamento.
6- Ibudilast (MN-166), Dr Benjamin Brooks, diretor médico em
Carolina Neuromuscular Center/ ALS-MDA e professor de neurologia na Escola de Medicina e Saúde Pública da
Universidade de Wisconsin, também apresentou
dados detalhados de segurança durante a sessão de ELA a partir de um estudo em
curso Fase II. A
empresa La Jolla com sede na Califórnia, informou esta semana que ibudilast não
levantou preocupações de segurança e tolerabilidade em comparação com placebo,
após três meses de tratamento, e que o
estudo continua como planejado.
Cudkowicz
admitiu que a lista de perspectivas de drogas está crescendo mais rápido do que
sua capacidade de controlá-las. Ainda assim, "estamos realmente apenas
no início da aprendizagem" como ajudar pacientes com ELA, reconheceu ele.
Como muitas doenças neurológicas degenerativas, tem-se notado fracassos
enormes na ELA. Nos
últimos anos, eles incluíram Olesoxime composto
de chumbo de biotecnologia francês Trophos AS - empresa adquirida no início
deste ano pela Roche AG, de Basel Suíça - e Dexpramipexole, desenvolvido pela Cambridge, com sede em
Massachussets Biogen Inc. em parceria com Knopp Biosciences LLC, de Pittsburgh. (Veja BioWorld Hoje, 14 de
dezembro de 2011 e 04 de janeiro de 2013.)
Outro que estava na lista de ameaçadas de extinção, Tirasemtiv (ex-CK-2017357), um ativador
rápido de troponina músculo-esquelético da Cytokinetics Inc., de São Francisco
do Sul, foi dada uma segunda chance após uma falha de Fase IIb com uma pesquisa
reconfigurada fase III que impressionou
analistas com um design sólido. (Veja BioWorld Hoje, 28 de
abril de 2014, e 17 de fevereiro de 2015.)
Fonte:http://www.bioworld.com/content/progress-coming-amyotrophic-lateral-sclerosis-rigorous-studies-needed-0
Tradutor Google
Imagem extraida da edição fonte
