Texto traduzido e enviado pela colaboradora Drª
Andreza Diaferia
Com a dexpramipexole, a Biogen chegou mais longe do que qualquer
outra empresa no desenvolvimento de um tratamento para esta doença debilitante.
Em ensaios de fase II, a dexpramipexole,
molécula que a Biogen licenciou da Knopp
Biociências em 2010 por US $80 milhões, retardou
a progressão da ALS em 35%.
O Ensaio de fase III na Biogen com
dexpramipexole teve sua inscrição concluída
em cerca de 4-5 meses, o tempo de inscrição mais rápido na história na Biogen,
um testamento para a urgente necessidade não atendida por médicos para um tratamento
significativo para ELA. E se a Biogen informa dados sólidos da fase III, a dexpramipexole
tem um caminho fácil para a aprovação do FDA.
Ela já teve concedido sua
revisão prioritária, e quando comparado com as opções de tratamento existentes
para ELA, há pouca razão para negar a aprovação. Ao rever uma empresa NDA ou
BLA, o FDA leva em conta os benefícios marginais de uma droga, perguntando a si
mesmo (como a empresa apresentação do
pedido), "que benefícios novos esta droga traz aos pacientes?".
Para ser aprovada, uma droga tem que mostrar
algum tipo de benefício incremental sobre opções de tratamento existentes, como
maior eficácia, melhor dosagem ou um perfil de segurança melhor. Dados da
Dexpramipexole em fase II transformou-se
sem preocupações de segurança graves, e é a droga mais promissora para
pacientes de ELA, com eficácia claramente melhor do que Rilutek(SNY), a única
droga para tratamento da ELA no mercado. Rilutek atualmente tem vendas anuais
de apenas US $50 milhões nos Estados Unidos, devido à sua eficácia marginal em
retardar a progressão da ELA.
Dado que a dexpramipexole mostra uma clara
melhoria na eficácia em relação a opções de tratamento existentes na ELA, espero que o FDA aprove a droga, se a Biogen tiver relatórios
positivos de dados de ensaios de fase
III.
Se aprovado, as vendas de dexpramipexole são
susceptíveis de topo precisa de US $1 bilhão por ano, dado o que claramente não
satisfeitas para um tratamento eficaz da ELA. Enquanto isto pode não ser uma
cura para aELA, mas oferece benefícios evidentes para os pacientes que sofrem
de ELA, e é um passo incremental na
busca de uma cura verdadeira, se de fato há uma cura para a ELA.
FONTE: BIOGEN update from 09 NOV Finance article on
YAHOO.
