O único tratamento para a causa subjacente da MND é riluzol. Esta droga tem um efeito modesto sobre a sobrevivência. Há um esforço de investigação mundial em curso para desenvolver tratamentos novos e eficazes para DNM e os fármacos a seguir enumerados estão actualmente em ensaios clínicos. Não há estudos estão atualmente buscando participantes no Reino Unido .
Introdução
As pessoas com MND e seus cuidadores desempenham o papel mais importante na conclusão de um julgamento. Sem o seu apoio e empenho destes ensaios não poderia ser realizado.
Embora os resultados de testes clínicos anteriores têm sido muito decepcionante, muito se aprendeu sobre como ensaios deve e não deve ser realizada, pavimentando o caminho para futuros estudos.
É importante lembrar que os ensaios são não tratamentos, mas experimentos científicos. Devido à concepção dos ensaios clínicos, os participantes não podem receber a nova droga sob investigação e podem experimentar alguns efeitos colaterais. Saiba mais em nossos ensaios clínicos, o que são e como eles são organizados? folha de informações.
Dexpramipexole
Dexpramipexole (formalmente conhecido como KNS-760704), é uma droga licenciada pela Knopp Neurociências Inc para Biogen Idec. Os estudos de laboratório demonstraram que esta droga tem propriedades neuroprotetoras e é pensado para ajudar a "baterias" das células, chamadas mitocôndrias.
Um ensaio clínico de fase II do dexpramipexole, concluído em 2009, descobriu que a droga era segura e bem tolerada por pessoas com MND por até nove meses. Os resultados do estudo também mostraram tendências que sugerem o potencial da droga para reduzir a taxa de declínio na capacidade funcional dos pacientes. O número relativamente pequeno de pessoas envolvidas no estudo significa que esses achados não pode ser invocado.
Um ensaio clínico de fase III do dexpramipexole, conhecido como o estudo EMPOWER está em curso. Este estudo envolve os participantes em cerca de 80 centros em todo o mundo, incluindo seis centros na Inglaterra. Os resultados são esperados em 2013.
GSK1223249 (Nogo-A)
GSK1223249 é um novo medicamento desenvolvido pelo laboratório GlaxoSmithKline, que tem como alvo uma proteína chamada inibidor de crescimento de neuritos A. (Nogo-A) Nogo-A prejudica a regeneração neuronal e é encontrado em níveis acima do normal em pessoas com MND. GSK1223249 esfregonas até Nogo-A e pode, portanto, contribuir para limitar a perda de conexões entre os neurónios motores e os músculos.
A Fase I resultados do estudo foram apresentados recentemente no Simpósio Internacional em 22 ALS / MND. O estudo envolveu 76 pessoas com MND no Reino Unido, França e América, nas quais GSK1223249 foi dada aos seres humanos para a primeira vez.
A droga foi encontrada para ser seguro, e entrar no corpo de forma eficaz através deste julgamento. Os investigadores também viu tendências (não confiável definitivo) de prestações em lento declínio da função respiratória e das tendências de força muscular.
Planos experimentais estão em andamento para um ensaio clínico maior em 2013.
O carbonato de lítio
Em estudos de laboratório, o lítio foi mostrado para ter efeitos protectores em neurónios motores, que também mostrou alguma promessa em modelos animais de MND. No início de 2008, pesquisadores italianos publicaram resultados aparentemente encorajadores de um ensaio clínico pequeno de carbonato de lítio em pessoas com MND. No entanto, os métodos utilizados neste estudo tinha fraquezas significativas.
Um ensaio clínico de lítio na América do Norte foi interrompida em setembro de 2009. Isso não foi por causa de preocupações com a segurança, mas porque os resultados preliminares não mostram o elevado grau de benefício que o julgamento especificamente definidas para demonstrar.
Os resultados do MND Association UK financiado ensaio clínico de lítio, apesar de sugerir que o lítio foi seguro, a droga foi ineficaz no tratamento de MND.
Não há planos futuros para investigar lítio para MND.
TRO19622 (olesoxime; Mitotarget)
Esta nova droga, desenvolvida pelos Trophos companhias farmacêuticas, demonstrada em ensaios de laboratório que é capaz de aumentar a sobrevivência dos neurónios motores e prolongar a vida de ratos que modelo de MND.
Lamentavelmente, o recente ensaio de Fase II / III mostram que TRO19622 foi ineficaz no tratamento da doença. A Fase II / III, 18 mês de ensaio do medicamento em 450 pessoas com MND em múltiplos centros em toda a Europa, incluindo a Sheffield e King College London, no Reino Unido. Mais detalhes sobre os resultados deste estudo podem ser encontradas no nosso comunicado de imprensa .
NP001
NP001 é um novo medicamento desenvolvido por Neuraltus Pharmaceuticals Inc. Ele actua nas células particulares no sistema imunitário e destina-se a reduzir a inflamação prejudicial dentro do sistema nervoso.
Resultados divulgados do ensaio de Fase II em Outubro de 2012 sugerem que o tratamento é seguro e pode ser benéfica para MND. Há planos para uma maior ensaio clínico fase III, no segundo semestre de 2013 nos Estados Unidos. Mais detalhes sobre os resultados deste estudo podem ser encontradas no nosso comunicado de imprensa.
Tirasemtiv (CK-2017357)
Este medicamento novo, desenvolvido pela Cytokinetics Inc., tem sido demonstrado em modelos de animais e seres humanos saudáveis, para retardar a fadiga do músculo, assim como o aumento da força de um músculo pode produzir quando se contrai.
A fase I do estudo em voluntários saudáveis tem demonstrado que a droga era segura. Ensaios de Fase II de recentes tirasemtiv objetivou determinar a dosagem ideal do tratamento, permanecendo seguro para pessoas com MND. Após resultados animadores, um ensaio de Fase IIb clínica agora está recrutando participantes. O julgamento é duplo-cego, placebo-controlado e randomizado. O processo destina-se a testar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento quando administrada durante 12 semanas - o tempo mais longo de que este tratamento foram tomadas para. O julgamento visa incluir 400 pessoas com MND em 70 centros nos Estados Unidos, Canadá e Europa. Não se sabe se este ensaio incluirá sites do Reino Unido.
Ceftriaxona
Em julho de 2012, o ensaio clínico de ceftriaxona em MND foi interrompido porque o estudo era improvável que alcance os critérios pré-determinados de eficácia. Pesquisa pré-clínica identificada ceftriaxona como um tratamento promissor para a MND, portanto, era importante para as pessoas com MND para descobrir se a droga poderia ser benéfica na melhoria da doença. O estudo utilizou um desenho contínuo romance adaptativa. Análise e apresentação dos resultados ocorrerá após a conclusão da monitoração do local e bloqueio de banco de dados. Enquanto todos esperavam um resultado mais positivo, o julgamento passou pesquisa MND frente.
Arimoclomol (CytRx)
Arimoclomol, produzido pela empresa CytRx biotecnologia, é um tratamento que aumenta o potencial de um mecanismo de defesa celular natural, chamada de resposta ao choque térmico. Esta resposta envolve a produção aumentada de proteínas protectoras, conhecidas como proteínas de choque térmico, que ajudam as células a lidar com o stress. Elas ajudam a evitar a agregação de proteínas (aglomeração), a qual é conhecida como sendo uma característica de MND, e pode também ajudar a prevenir a morte celular.
Um ensaio de Fase II de arimoclomol clínica tem demonstrado que a droga é segura e bem tolerada em pessoas com MND. Oitenta e quatro pacientes com ELA na América participaram do duplo-cego, controlado com placebo. Outros dados preliminares do estudo também sugerem que arimoclomol é capaz de atravessar a barreira sangue-cérebro para atingir o sistema nervoso central. Com base nestes resultados, CytRx irá agora realizar ensaios adicionais para investigar a eficácia de arimoclomol. Um está recrutando 80 pessoas com SOD1 positivos ALS familial na América.
Memantina
Um excesso do mensageiro químico glutamato é pensado para contribuir para a degeneração neuronal motora. Memantina inibe a actividade do glutamato no sistema nervoso central, assim, tem sido sugerido que esta droga pode ser útil no tratamento de MND. A memantina é actualmente licenciado para o tratamento da doença de Alzheimer, em que a actividade glutamato anormal pode também desempenhar um papel.
Pesquisadores canadenses da Universidade de Alberta recentemente apresentado resultados nesta julgamento no Simpósio Internacional em 22 ALS / MND. Vinte e quatro pessoas com MND participaram neste estudo e foram divididos em três grupos para receber uma dose alta memantina, memantina dose baixa ou um placebo (placebo). No geral, os resultados do ensaio sugerem que o tratamento é seguro na dose mais elevada, e que uma maior, ensaio clínico multicêntrico para a memantina pode ser garantida.
sNN0029
sNN0029 é uma droga patrocinado pela empresa farmacêutica e NeuroNova contém o "nervo nutritivo 'VEGF factor neurotrófico.
Em estudos de modelos animais DNM, a administração directa de VEGF no fluido de cavidade cheia do cérebro através de um cateter e uma bomba melhorada força muscular dos animais e da sobrevivência prolongada.
A três meses, o julgamento de duas fases (Fase I e Fase II) concluiu recentemente para testar a segurança e tolerabilidade do sNN0029 em pessoas com ELA. O julgamento está sendo realizado em um centro na Bélgica e envolve 28 pessoas, que receberão o medicamento diretamente em seu cérebro através de uma bomba implantada cirurgicamente. O julgamento agora mudou para uma fase de 'aberto', onde todos os participantes irão tomar o tratamento, para testar a segurança e eficácia ao longo de um período de tempo mais longo. Esta parte do julgamento deve terminar em 2013.
ISIS SOD1Rx
ISIS SOD1Rx é um novo tipo de droga especificamente projetado para tratar MND causado por erros no gene SOD1. Ele usa uma abordagem conhecida como "anti-sentido", em que a droga interfere directamente com as instruções defeituosas para fazer SOD1 proteína, impedindo a produção da substância causadora da doença. Um ensaio clínico de fase I da segurança SOD1Rx demonstrou que o tratamento seja seguro e bem tolerado em 33 pessoas com SOD1 MND familiar na América. A droga foi entregue directamente na coluna através de um processo conhecido como infusão intratecal. Desconhece-se se o ISIS Pharmaceuticals irá exercer este tratamento adicional.
Neuralstem
A FDA aprovou pela primeira vez fase I do estudo de um tratamento com células-tronco para o MND está em andamento na América. Até 18 pessoas receberão a várias injecções das células-tronco neurais em sua medula espinhal. O ensaio irá avaliar a segurança do procedimento cirúrgico, e as células, mas não vai determinar se ou não alterar a progressão de MND.
Os resultados provisórios de 12 pacientes foram apresentados na reunião anual da American Neurological Association e estão disponíveis no site Inc Neuralstem .
Em uma apresentação de pôster no 22 º Simpósio Internacional de ELA / MND, injeções para as regiões mais baixas da medula espinhal foram encontrados para ser segura e bem tolerada por pessoas com MND em estágios várias doenças. A permissão foi concedida pela Agência dos Estados Unidos Alimentos e Drogas (FDA) para avançar para julgamento para regiões mais altas da medula espinhal, o que pode ajudar com a função de diafragma.
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