Medicamentos órfãos são medicamentos destinados ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças potencialmente fatais ou muito graves ou de perturbações raras. Na Europa, uma doença ou perturbação é definida como «rara» quando afeta menos de 1 por 2000 habitantes.
Estes medicamentos são denominados «órfãos» porque em condições normais de mercado a indústria farmacêutica tem pouco interesse em desenvolver e comercializar medicamentos destinados apenas a um pequeno número de doentes.
Para as companhias farmacêuticas, o custo extremamente elevado que representa todo o processo até à introdução no mercado de um medicamento não seria recuperado pelas vendas previstas do medicamento.
Em resultado disso, o potencial mercado para novos tratamentos farmacológicos é também pequeno e a indústria farmacêutica chegaria mesmo a incorrer em perdas financeiras.
Por conseguinte, os governos e associações de doentes como a EURORDIS defendem a existência de incentivos económicos que encorajem os laboratórios a desenvolver e comercializar medicamentos para o tratamento das doenças raras.
