A empresa Israelense Kadimastem está conduzindo um ensaio clínico de fase I/2a em pacientes com ELA: (https/ iclinicaltrials.goylct2/showiNCT03482050). O estudo está sendo realizado no Hospital Hadassah Ein Kerem, em Jerusalém, um centro líder mundial no campo da ELA. O estudo incluirá 21 pacientes com ELA (4 cortes de tratamento).
A empresa concluiu o tratamento (transplante celular de AstroRx®) em 5 pacientes dos cortes A e B, e já recebeu aprovação do Ministério da Saúde de Israel para continuar o transplante celular de mais cinco pacientes com ELA recrutados para o Corte B.
O Corte C foi projetado para avaliar a segurança e a eficácia em longo prazo de uma administração de dose repetida de AstroRx® em 2 injeções consecutivas separadas por um intervalo de 2 a 3 meses. Os resultados do Corte B são esperados até meados 2020. Os resultados do Corte C são esperados para o primeiro semestre de 2021. A Kadimastem tambem anunciou sua intenção de apresentar uma alteração do seu ensaio clínico de fase I/2a em andamento para o tratamento de Pacientes com ELA ao Comitê de Ética e ao Ministério da Saúde de Israel.
O AstroRx®, um produto celular de classe clínica "pronto para uso", desenvolvido e fabricado pela Companhia, é composto por células astrócitas humanas. Os resultados intermediários positivos do corte A, relatados em setembro de 2019, demonstraram segurança e eficácia preliminar estatisticamente significativa (p = 0,0023) de uma administração de dose única, indicando que a progressão da doença foi reduzida nos primeiros três meses após o período do tratamento, em comparação com o período de pré-tratamento.
O objetivo da alteração é avaliar a segurança e a eficácia de uma administração repetida em dose baixa (100x106) de AstroRx® no corte C em 2 injeções consecutivas separadas por um intervalo de 2-3 meses, em vez da administração repetida da dose média (250x106), conforme planejado originalmente. Como parte da alteração proposta no protocolo, o corte D incluirá uma dose repetida de (250x106) de células AstroRx® (conforme planejado originalmente no corte C). O desempenho do corte D será discricionário, com base nos resultados de cortes anteriores.
O ensaio clínico de Fase I/2a está progredindo, com pacientes do corte B atualmente tratados com uma dose única de (250x106) células AstroRx®. Os resultados dos cortes A e B devem ser reportados conforme planejado e anunciado anteriormente, até o final de 2019 e no terceiro trimestre de 2020. Os resultados do corte C são esperados no primeiro semestre de 2021.
A medida que o ensaio clínico de Fase I /2a progride, a Empresa pretende continuar as discussões com o FDA em 2020, a fim de enviar uma solicitação de IND até meados de 2021 com o objetivo de avançar para o próximo ensaio clínico multicêntrico na ELA. O referido teste tem como objetivo avaliar a versão atual do produto. AstroRx® ou uma versão congelada do produto atualmente em desenvolvimento pela Companhia.
Espera-se que a versão congelada do produto AstroRx® permita reduções de custos de fabricação, além de melhoria dos processos logísticos. A primeira prova de conceito do produto congelado está prevista para meados de 2020.
Sobre o AstroRx®
O AstroRx® é um produto de terapia celular de nível clínico desenvolvido e fabricado pela Kadimastem em suas instalações compatíveis com GMP, contendo astrócitos funcionais saudáveis (células de suporte do sistema nervoso) derivados de células-tronco embrionárias humanas (hESC) que visam proteger os neurônios motores doentes através de vários mecanismos de ação. A tecnologia da empresa permite a injeção de células AstroRx® no fluido da medula espinhal de pacientes que sofrem de esclerose lateral amiotrófica (ELA), com o objetivo de apoiar as células defeituosas no cérebro e na medula espinhal, a fim de retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida e a expectativa de vida dos pacientes. O AstroRx® demonstrou ser seguro e eficaz em estudos pré-clínicos. O AstroRx® recebeu a designação de medicamento órfão pelo FDA.
Sobre a Kadimastem
A Kadimastem é uma empresa de terapia celular em estágio clínico, desenvolvendo e fabricando produtos celulares alogênicos "prontos para uso" baseados em sua tecnologia de plataforma para a expansão e diferenciação de células-tronco embrionárias humanas (hESCs) em células funcionais de nível clínico. O AstroRx®, o programa líder da empresa, é uma terapia celular de astrócitos de nível clínico para o tratamento da ELA, atualmente submetida a um ensaio clínico de Fase I/2a. Além disso, estão sendo realizados ensaios pré-clínicos com as células funcionais pancreáticas IsletRx da empresa para o tratamento do diabetes dependente de insulina.
A Kadimastem foi fundado pelo Prof. Michel Revel, CSO da Companhia e Professor Emérito de Genética Molecular no Instituto de Ciência Weizmann. Revel recebeu o Prêmio Israel pela invenção e desenvolvimento do Rebif®, um medicamento blockbuster de esclerose múltipla vendido em todo o mundo. A Kadimastem é negociada na Bolsa de Valores de Tel Aviv (TASE: KDST).
Fonte: https://www.ptcommunity.com/wire/kadimastem-intends-submit-amendment-its-als-phase-12a-clinical-trial-protocol-following-recent
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