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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

26 de jan. de 2020

Desenvolvimento de iPS a partir de células somáticas doadas de pacientes com doenças neurológicas




I-Descrição do Estudo

Os fibroblastos humanos e possivelmente outras células somáticas humanas podem ser reprogramados em células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) pela expressão forçada de fatores de transcrição. As células iPS parecem compartilhar muitas propriedades com células-tronco embrionárias humanas. As células-tronco pluripotentes induzidas podem ser úteis no futuro como fonte ilimitada de células para transplante.

O principal objetivo do projeto é desenvolver células iPS humanas a partir de culturas celulares de biópsias de pele ou cabelos do paciente. As células iPS serão desenvolvidas principalmente para modelar doenças e descoberta de medicamentos, além de pesquisas básicas e para desenvolver a tecnologia que pode eventualmente permitir o uso de células iPS para futura terapia de transplante. As células iPS desenvolvidas no decorrer desta aplicação não se destinam ao uso em terapia de transplante. O desenvolvimento futuro de células iPS para terapias de transplante clínico será submetido à devida autorização por comitês éticos e regulatórios.

II-Condição ou doença

Distúrbios neurodegenerativos

III-Descrição detalhada

A derivação de células iPS humanas abre novos caminhos para modelar doenças humanas, já que agora é possível desenvolver células iPS a partir de fibroblastos ou outras células somáticas de pacientes com várias condições. Essas células iPS podem ser direcionadas para se diferenciar nas células afetadas em condições específicas. Anormalidades no desenvolvimento das células afetadas, bem como sobrevivência ou função alteradas das células podem ser estudadas. Assim, as células iPS podem servir como um modelo inestimável para o estudo da patogênese de doenças humanas e também para o desenvolvimento de novos fármacos e a triagem de moléculas de alto rendimento para efeitos tóxicos ou terapêuticos. Além do grande potencial das células iPS para modelagem de doenças e terapia de transplante, as células podem ter amplas aplicações em pesquisas básicas em várias áreas, como reprogramação, desenvolvimento básico e outras.

IV-Tipo de Estudo: Observacional

V-Matrícula estimada: 120 participantes

VI-Modelo Observacional: Controle de Caso

VII-Perspectiva de Tempo: Prospectiva

VIII-Data real de início do estudo: abril de 2009

IX-Data estimada para conclusão do estudo: dezembro de 2025

X-Recursos do Centro de Informações de Doenças Raras e Genéticas

Doença de Alzheimer Familiar
     Retinite Pigmentosa
         Esclerose Lateral Amiotrófica
        Doença de Huntington
        Ataxia Spinocerebelar
       Atrofia Muscular Espinhal
       Ataxia Telangiectasia Disautonomia Familiar 

     XI-Medidas de resultado

Retenção de bio-espécime: amostras com DNA
Doação de uma amostra de pele de até 10 mm de diâmetro da pele, que será removida em uma operação cirúrgica de um paciente que está programado para ser submetido a uma operação por razões médicas e sem relação com o estudo em questão.

XII-Idades elegíveis para estudo: 18 anos ou mais (adulto, idoso)

XIII-Sexo elegível para estudo: todos

XIV-Aceita Voluntários Saudáveis: Sim

XV-Método de amostragem: Amostra sem probabilidade

XVI-População do Estudo

120 doadores para cobrir 10 distúrbios neurodegenerativos diferentes (especificados anteriormente) com base em 10 doadores por distúrbio e 20 doadores saudáveis ​​de controle.

XVII-Critério de inclusão

Doadores que sofrem de diferentes distúrbios neurodegenerativos (especificados) programados para serem submetidos a cirurgia por razões médicas ou doarão um ou alguns cabelos - para serem removidos intactos do scull ou de outras áreas do corpo.
Doadores saudáveis ​​programados para serem submetidos a cirurgia por razões médicas ou doarão um único ou alguns cabelos - para serem removidos intactos do scull ou de outras áreas do corpo.

XVIII-Critério de exclusão: Nenhum

Para saber mais sobre este estudo, você ou seu médico podem entrar em contato com a equipe de pesquisa usando as informações de contato fornecidas pelo patrocinador.

XIX-Contatos

Benjamin E. Reubinoff, MD PhD 011-972-2-677-4569 benjaminr@ekmd.huji.ac.il

XX-Patrocinadores e Colaboradores

Organização Médica Hadassah

XXI-Investigadores

Pesquisador Principal: Benjamin E Reubinoff, MD, PhD Organização Médica Hadassah


Tradutor Google
Texto editado
Imagem meramente ilustrativa