I-Descrição do Estudo
Os fibroblastos humanos
e possivelmente outras células somáticas humanas podem ser reprogramados em células-tronco pluripotentes induzidas
(iPS) pela expressão forçada de fatores de transcrição. As células iPS
parecem compartilhar muitas propriedades com células-tronco embrionárias
humanas. As células-tronco pluripotentes induzidas podem ser úteis no futuro
como fonte ilimitada de células para transplante.
O principal objetivo do
projeto é desenvolver células iPS humanas a partir de culturas celulares de
biópsias de pele ou cabelos do paciente. As células iPS serão desenvolvidas
principalmente para modelar doenças e descoberta de medicamentos, além de
pesquisas básicas e para desenvolver a tecnologia que pode eventualmente
permitir o uso de células iPS para futura terapia de transplante. As células
iPS desenvolvidas no decorrer desta aplicação não se destinam ao uso em terapia
de transplante. O desenvolvimento futuro de células iPS para terapias de
transplante clínico será submetido à devida autorização por comitês éticos e
regulatórios.
II-Condição ou doença
Distúrbios
neurodegenerativos
III-Descrição
detalhada
A derivação de células
iPS humanas abre novos caminhos para modelar doenças humanas, já que agora é
possível desenvolver células iPS a partir de fibroblastos ou outras células
somáticas de pacientes com várias condições. Essas células iPS podem ser
direcionadas para se diferenciar nas células afetadas em condições específicas.
Anormalidades no desenvolvimento das células afetadas, bem como sobrevivência
ou função alteradas das células podem ser estudadas. Assim, as células iPS
podem servir como um modelo inestimável para o estudo da patogênese de doenças
humanas e também para o desenvolvimento de novos fármacos e a triagem de
moléculas de alto rendimento para efeitos tóxicos ou terapêuticos. Além do
grande potencial das células iPS para modelagem de doenças e terapia de
transplante, as células podem ter amplas aplicações em pesquisas básicas em
várias áreas, como reprogramação, desenvolvimento básico e outras.
IV-Tipo de Estudo:
Observacional
V-Matrícula estimada:
120 participantes
VI-Modelo
Observacional: Controle de Caso
VII-Perspectiva de
Tempo: Prospectiva
VIII-Data real de início
do estudo: abril de 2009
IX-Data estimada para
conclusão do estudo: dezembro de 2025
X-Recursos do Centro de
Informações de Doenças Raras e Genéticas
Doença de Alzheimer Familiar
Retinite Pigmentosa
Esclerose Lateral Amiotrófica
Doença de Huntington
Ataxia Spinocerebelar
Atrofia Muscular
Espinhal
Ataxia Telangiectasia
Disautonomia Familiar
XI-Medidas de resultado
Retenção de
bio-espécime: amostras com DNA
Doação de uma amostra
de pele de até 10 mm de diâmetro da pele, que será removida em uma operação cirúrgica
de um paciente que está programado para ser submetido a uma operação por razões
médicas e sem relação com o estudo em questão.
XII-Idades elegíveis
para estudo: 18 anos ou mais (adulto, idoso)
XIII-Sexo elegível para
estudo: todos
XIV-Aceita Voluntários
Saudáveis: Sim
XV-Método de
amostragem: Amostra sem probabilidade
XVI-População do Estudo
120 doadores para
cobrir 10 distúrbios neurodegenerativos diferentes (especificados
anteriormente) com base em 10 doadores por distúrbio e 20 doadores saudáveis
de controle.
XVII-Critério de
inclusão
Doadores que sofrem de
diferentes distúrbios neurodegenerativos (especificados) programados para serem
submetidos a cirurgia por razões médicas ou doarão um ou alguns cabelos - para
serem removidos intactos do scull ou de outras áreas do corpo.
Doadores saudáveis
programados para serem submetidos a cirurgia por razões médicas ou doarão um
único ou alguns cabelos - para serem removidos intactos do scull ou de outras
áreas do corpo.
XVIII-Critério de
exclusão: Nenhum
Para saber mais sobre
este estudo, você ou seu médico podem entrar em contato com a equipe de
pesquisa usando as informações de contato fornecidas pelo patrocinador.
XIX-Contatos
Benjamin E. Reubinoff,
MD PhD 011-972-2-677-4569 benjaminr@ekmd.huji.ac.il
XX-Patrocinadores e
Colaboradores
Organização Médica
Hadassah
XXI-Investigadores
Pesquisador Principal:
Benjamin E Reubinoff, MD, PhD Organização Médica Hadassah
Fonte: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00874783?term=stem+cells&cond=ALS&cntry=IL&draw=2&rank=7
Tradutor
Google
Texto
editado
Imagem meramente
ilustrativa
