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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

23 de mai de 2011

Olesoxime: uma nova esperança para o tratamento da ELA


A Trophos,  uma empresa farmacêutica situada na França, iniciou um ensaio farmacoclínico Fase III com a droga Olesoxime na ELA. O estudo admitiu cerca de 512 pacientes em um período de 9 meses que se estendeu até o mês de março de 2010, e está previsto uma duração para o ensaio de 18 meses. O estudo está previsto para ser concluído no 4º trimestre do ano em curso, quando o desfecho dos endpoints primários e secundários deverão ser apresentados a comunidade médica internacional.
Segundo afirmou naquela oportunidade Damian Marron, um alto funcionário da Trophos, “a Ela precisa urgentemente de novos tratamentos que possam aumentar a sobrevida e melhorar as funções respiratória e muscular do paciente. Nós acreditamos que a Olesoxime poderá ser um novo e precioso medicamento para a comunidade de portadores de ELA e aguardamos com grande expectativa os resultados do ensaio para o 4º trimestre de 2011”, concluiu Damian.
O protocolo do estudo consiste em um ensaio clínico multicêntrico, duplo-cego, randomizado e placebo controlado, que está avaliando a eficácia e a segurança da Olesoxime na ELA cujos pacientes já tinham o diagnóstico entre 6 e 36 meses antes da admissão no estudo e que já eram tratados com Riluzol.
A Olesoxime está sendo administrada na dose de 330mg uma vez ao dia em cápsulas, e o Riluzol está sendo administrado em ambos os braços (os 2 subgrupos do estudo) em dose de 50mg 2 vezes ao dia. O estudo está sendo realizado em 15 centros europeus localizados na França, Alemanha, Reino Unido, Bélgica e Espanha.
O endpoint primário do estudo é a taxa de sobrevida global ao longo dos 18 meses. Já os endpoints secundários incluem a escala de avaliação funcional da ELA,o tempo de ventilação assistida, a função respiratória e a qualidade de vida. O estudo é patrocinado pela Trophos S.A. e está sendo conduzido por um consórcio de destacados investigadores clínicos europeus, que têm uma ampla experiência anterior em colaborar na realização de grandes ensaios clínicos multicêntricos no tratamento da ELA.
Portanto, este estudo clínico é parte de um projeto colaborativo de 3 anos chamado Mito Target. Mito Target é um projeto ambicioso que visa fornecer dados concretos para melhor compreender e explorar os indícios que ligam a disfunção mitocondrial com a disfunção neuronal culminando em doenças neurodegenerativas. A Comissão Européia fez uma doação de cerca de 6 milhões de euros para o Mito Target.  
Sabe-se que a Olesoxime tem uma importante ação inibitória nas mitocôndrias, bem como uma atividade neuroprotetora e neuroregenerativa.  Os estudos com a Olesoxime de Fase I em voluntários saudáveis foram concluídos com êxito, bem como os estudos de Fase Ib em pacientes com ELA. Esses ensaios clínicos demonstraram que o produto é bem tolerado e tem em excelente perfil de segurança. Esses estudos também mostraram que uma dose oral uma vez ao dia atinge a concentração necessária para exercer a sua eficácia, com base em modelos pré-clínicos. Estudos para avaliar a interação medicamentosa da Olesoxime com o Riluzol não demonstraram possíveis interações entre as 2 drogas.
Uma novidade muito interessante nesse projeto foi a criação do site www.mitotarget.eu pela Trophos e pelo consórcio Mito Target, que possui recurso multilíngüe, e pretende ser o primeiro ponto de contato disponível para todos os pacientes afetados pela ELA. Isso inclui todos os doentes e médicos, enfermeiros e especialistas, bem como o público em geral que possua um amigo ou membro da família com a doença. O site contem informações detalhadas sobre a ELA e assuntos relacionados, e abriga uma vasta gama de informações correlatas, que permite a todos os pacientes com ELA encontrar mais informações e apoio.