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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

29 de nov de 2012

Dexpramipexole: uma esperança para os pacientes de ELA


Texto traduzido e enviado pela colaboradora Drª Andreza Diaferia



Com a dexpramipexole,  a Biogen chegou mais longe do que qualquer outra empresa no desenvolvimento de um tratamento para esta doença debilitante. Em ensaios de fase II, a dexpramipexole, molécula que a  Biogen licenciou da Knopp Biociências em 2010  por US $80 milhões, retardou a progressão da ALS em 35%.

O  Ensaio de fase III na Biogen com dexpramipexole  teve sua inscrição concluída em cerca de 4-5 meses, o tempo de inscrição mais rápido na história na Biogen, um testamento para a urgente necessidade não atendida por médicos para um tratamento significativo para ELA. E se a Biogen informa dados sólidos da fase III, a dexpramipexole tem um caminho fácil para a aprovação do FDA.

Ela já teve concedido sua revisão prioritária, e quando comparado com as opções de tratamento existentes para ELA, há pouca razão para negar a aprovação. Ao rever uma empresa NDA ou BLA, o FDA leva em conta os benefícios marginais de uma droga, perguntando a si  mesmo (como a empresa apresentação do pedido), "que benefícios novos esta droga traz aos pacientes?".

Para ser aprovada, uma droga tem que mostrar algum tipo de benefício incremental sobre opções de tratamento existentes, como maior eficácia, melhor dosagem ou um perfil de segurança melhor. Dados da Dexpramipexole em  fase II transformou-se sem preocupações de segurança graves, e é a droga mais promissora para pacientes de ELA, com eficácia claramente melhor do que Rilutek(SNY), a única droga para tratamento da ELA no mercado. Rilutek atualmente tem vendas anuais de apenas US $50 milhões nos Estados Unidos, devido à sua eficácia marginal em retardar a progressão da ELA.

 Dado que a dexpramipexole mostra uma clara melhoria na eficácia em relação a opções de tratamento existentes  na ELA, espero que o  FDA aprove a droga, se a Biogen tiver relatórios positivos de  dados de ensaios de fase III.

 Se aprovado, as vendas de dexpramipexole são susceptíveis de topo precisa de US $1 bilhão por ano, dado o que claramente não satisfeitas para um tratamento eficaz da ELA. Enquanto isto pode não ser uma cura para aELA, mas oferece benefícios evidentes para os pacientes que sofrem de ELA,  e é um passo incremental na busca de uma cura verdadeira, se de fato há uma cura para a ELA.

FONTE: BIOGEN update from 09 NOV Finance article on YAHOO.