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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

10 de jan de 2013

Llições que podemos tirar da Dexpramipexole

Por Antonio Jorge de Melo



O dia 3/01/2013 foi para todos os pacientes de ELA no mundo, seus familiares, cuidadores, simpatizantes da causa, bem como para     a comunidade médico-científica  que atua na área de doenças do neurônio motor um dia de grande pesar. Sem dúvida, a notícia publicada naquele dia falava que a Biogen descontinuaria as pesquisas com a dexpramipexole, pelo fato do estudo Empower não ter atingido seus objetivos primários e secundários em relação a ELA. 
 
 
Triste, com certeza, decepcionante. Mas a grande verdade é que estamos falando de pesquisa, e quando se fala em pesquisa, tal qual uma partida de futebol, os resultados só podem ser validados no seu final.
Acredito que o foco se voltou para a dexpramipexole porque essa droga passou a representar um tratamento inovador e uma opção melhor e mais eficaz que o Riluzol , cujos resultados, todos nós sabemos que são insuficientes, pífios e intangíveis. Alem disso, as redes sociaias de ELA no mundo inteiro se mobilizaram na divulgação das informações que saiam sobre a dexpramipexole, que até então eram  bastante positivos e favoráveis, o que permitiu gerar  uma onda de otimismo e de esperança para todos nós.
Aqui no Brasil, a perspectiva de que a dexpra seria realmente lançada era tão grande que o Movela, com o apoio  de vários dos seus colaboradores,  visando  antecipar-se aos fator e agilizar a incorporação da droga no SUS para distribuição gratuita aos pacientes tão logo ela fosse lançada, implementou ações importantes em Brasília, acionando a FPDR´s, a ANVISA, o CONEP, e o Min. da Saude, em relação a possível chegada da droga.
 É interessante pensar que os resultados FASE III de uma outra droga para o tratamento da ELA, a Olesoxime
 
 
 quando foram publicados não causaram nenhum alarde na comunidade. Naquela oportunidade, comentando sobre os resultados da Olesoxime, o Dr. Brian Dickie, Diretor de Pesquisa e de Desenvolvimento da Trophos disse: "Embora estes resultados sejam muito  decepcionantes após as descobertas iniciais promissores do laboratório, é encorajador saber que a Trophos está ansiosa  para assegurar que a comunidade científica internacional seja capaz de aprender a partir destes resultados, para ajudar a orientar futuras pesquisas. Estes resultados também destacam a necessidade imperativa de um biomarcador específico da doença ou 'impressão digital' da DNM. Um dos fatores sugeridos pela empresa que pode ter  contribuido para a falta de eficácia  é o fato de que o atraso entre o início dos sintomas e o diagnóstico ainda é muito longo. Com biomarcadores, o diagnóstico precoce significa tratamentos potenciais que  podem ser testados no início da doença, com maior chance de mostrar um efeito benéfico ".
Por fim, devemos sim tirar importantes lições desse fato ocorrido em relação a dexpra para nortear nossas futuras ações, bem como para que entendamos que no que se refere a pesquisa clínica, não podemos e não devemos  comemorar o resultado antes do final do jogo.