Quem sou eu

Minha foto
Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

27 de mai de 2015

Genervon: entre fatos e boatos



Por Antonio Jorge de Melo


John Carroll escreveu um interessante   artigo sobre a Genervon. Segundo ele, "O Presidente da Genervon Winston Ko incitou repetidamente os pacientes com ELA desesperados e suas famílias para exigir que o FDA forneça uma aprovação acelerada para permitir a venda de seu medicamento controverso, com base nos dados de 8 pacientes em um pequeno estudo. Excluindo qualquer tipo de programa de uso compassivo,  a empresa tem inflamado uma das petições mais populares no change.org, atraindo mais de meio milhão de assinaturas em uma poderosa campanha de mídia social direcionada  para o FDA e seus funcionários.

O que os executivos da  Genervon não têm feito é fornecer qualquer evidência de uma aplicação real para a droga. E sem um pedido, não pode haver nenhuma resposta do FDA, que passaria então a ser autorizada  a aceitar a aplicação ou envia-la de volta como insuficiente. Do jeito como está, a agência é obrigada por lei a não comentar sobre a maioria dos aspectos do processo de homologação da droga."

De fato, nas últimas semanas esse  assunto tem ocupado  bastante as redes sociais de ELA. Nós  mesmo ajudamos  a divulgar o abaixo assinado que ainda circula nas redes sociais pedindo ao FDA a liberação acelerada do GM604. Tendo em vista o forte apelo emocional gerado pela campanha encampada pelos pacientes e familiares   em várias partes do mundo, o FDA se manifestou com a seguinte nota:

"O FDA (U.S. Food and Drug Administration) reconhece a necessidade médica crítica e não concretizada de novos tratamentos eficazes para a esclerose lateral amiotrófica (ELA). Estamos comprometidos a trabalhar com as empresas farmacêuticas e com as associações de ELA para facilitar o desenvolvimento e aprovação de medicamentos para tratar esta doença devastadora.

O FDA está preparado para usar todas as vias de desenvolvimento e homologação aceleradas disponíveis para alcançar este objetivo mútuo. O FDA sabe que os pacientes com ELA, suas famílias, associações e comunidades sobre ELA estão preocupados com o status da droga experimental Genervon GM604 para o tratamento da ELA. No entanto, o FDA é proibido por lei, de acordo com as circunstâncias atuais, de fornecer informações confidenciais sobre drogas experimentais, incluindo o GM604.

Solicitamos a Genervon para liberar todos os dados de seu estudo concluído recentemente, a fim de permitir uma discussão mais esclarecida sobre os resultados do ensaio entre as partes interessadas. Essas informações devem incluir a medida dos desfechos dos resultados clínicos pré-estabelecidos, assim como a avaliação da mudança a partir das observações iniciais; as quais foram obtidas pouco antes da aleatorização para droga ou placebo.

Esses dados fornecem os elementos mais contundentes para avaliar as alterações relacionadas a droga bem como eficácia e segurança. O FDA continuará a fornecer informação detalhada e apoio a Genervon, assim como a Gernevon deve prosseguir os estudos sobre GM604 para determinar a segurança e eficácia para o tratamento da ELA.
Permanecemos comprometidos com a comunidade ELA a fim de encontrar tratamentos eficazes para esta doença."

 Vale a pena destacar também o que foi dito durante o Congresso da American Associaton Neurology (AAN/2015), que ocorreu entre os dias 18 a 25/04 nos EUA  acerca dessa droga:

 "O desenho do estudo no início da ELA deve incidir sobre a intervenção e restringir as lições aprendidas para a ação biológica alvo, tolerabilidade e a relação com a dosagem, ele aconselhou. O desenho do ensaio deve ser planejado para investigar se o fármaco em estudo atinge o tecido alvo a uma concentração suficiente e numa forma biologicamente ativa. 

Isso parece ter a ver com o GM604, uma quinase estimuladora da proteína AKT da Genervon Biopharmaceuticals LLC, que foi outro medicamento na lista de clientes potenciais citados por Cudkowicz (Dr Merit Cudkowicz, Professor de neurologia da Escola Médica de Harvard e chefe do serviço de neurologia e Diretor do MDA ALS Clinic Hospital Geral de Massachusetts). A empresa com sede na Califórnia Pasadena, aproximou-se da agência (FDA) para solicitar a aprovação acelerada para o GM604 com base em um estudo duplo-cego, =randomizado, controlado por placebo fase IIa, que envolveu 12 pacientes com ELA. 

A empresa apresentou dados em abril 2014 mostrando que 10 semanas após a conclusão da dosagem sem qualquer outro tratamento, medidas clínicas de avaliação da progressão da doença manteve-se inalterada a partir da linha de base em dois dos oito pacientes tratados, mas as taxas de degradação em medidas clínicas abrandou em outros seis. Genervon posteriormente relatou detalhes adicionais, incluindo a publicação dos resultados em janeiro, que mostrou melhora desde o início até a 12ª semana em observações clínicas, após um tratamento de seis doses de GM-604, incluindo a articulação mais clara da fala no vídeo de um paciente e a capacidade de   engolir em relação à linha de base.

A Genervon emitiu um comunicado no mês passado descrevendo sua abordagem regulamentar e reiterando os resultados, que ela chamou de estatisticamente significativos. A empresa enfatizou a urgência de obter a aprovação acelerada, anotando em seu lançamento, "mesmo que o FDA tenha prometido ajudar a Genervon a agilizar o processo de aprovação de um estudo Fase III, que ainda levaria pelo menos três anos para GM604 chegar. Isto significa que a maior parte dessa geração de pacientes com ELA não sobreviveria para tentar o GM604.  
       
Na última sexta-feira o FDA emitiu uma declaração pública sobre a ELA que convidou a Genervon "para liberar todos os dados de seu estudo concluído recentemente, a fim de permitir uma discussão mais informada dos resultados da pesquisa em ELA entre as partes interessadas. Essa liberação deve incluir a pre-especificação dos desfechos clínicos como avaliados pela mudança a partir de observações de base que foram tiradas pouco antes da aleatorização da droga ou placebo." 
        
Funcionários da Genervon não compareceram à AAN e não quiseram  fazer nenhum  comentário adicional sobre o assunto além do que foi citando em seus comunicados de imprensa e um link para os dados científicos racionais e trial no site da empresa. 
   
Cudkowicz também evitou a polêmica em sua apresentação. Mas um proeminente pesquisador da ALS Stanley Appel, presidente da neurologia do  Houston Methodist Hospital e diretor do Instituto Neurológico Metodista de Houston e MDA / ALS Clínica do hospital, disse que "todo mundo está pendurado por seus polegares com esta questão...não há dados e o  FDA fez um pedido lógico: “Mostre-nos os dados". 
  
Um estudo de 12 semanas com resultados em oito pacientes não é suficiente para tirar conclusões sobre a eficácia ou até mesmo a segurança de uma droga para ELA, segundo disse Appel. "Compreendo perfeitamente o sentido de urgência", disse ele. "Eu lido com isso todas as semanas com nossos pacientes. Eles querem acesso a tudo.", concluiu Appel. 
     
Para o desenvolvimento de drogas em ELA, isso pode significar um foco mais nítido na segmentação o que já é conhecido sobre a degeneração dos neurônios motores, tais como down-regulação superóxido dismutase mutante, ou SOD, de acordo com Appel. Terapias para atingir este gene utilizando oligonucleotídeos antisense ou vetores virais com RNA estão na linha de frente. (Veja BioWorld Insight, 20 de outubro de 2014)."


Nota do Blog:

Programa de Aprovação Acelerada

O FDA instituiu o Programa de Aprovação Aceleradapara permitir uma  rápida aprovação de drogas que tratam doenças graves, a fim de  preencher uma necessidade médica não atendida com base em um desfecho substituto.
Um limite substituto é um marcador tal como uma medida de laboratório, imagem radiográfica, sinal físico ou de outra medida que é pensado para prever o benefício clínico, mas não é ele próprio uma medida de benefício clínico . O uso de um desfecho substituto pode encurtar consideravelmente o tempo necessário para se receber a aprovação do FDA. As empresas farmacêuticas ainda são obrigados a realizar estudos para confirmar o benefício clínico previsto. Estes estudos são conhecidos como ensaios confirmatórios Fase 4.
Se o estudo de confirmação mostra que a droga realmente proporciona um benefício clínico, logo em seguida o  FDA concede a aprovação tradicional para a droga. Se o estudo de confirmação não mostra que a droga proporciona um benefício clínico, o FDA tem procedimentos regulatórios em vigor que podem levar à retirada do medicamento do mercado.
Fonte: http://www.fda.gov/Drugs/ResourcesForYou/HealthProfessionals/ucm313768.htm#



Fonte:
http://falandosobreela.blogspot.com.br/2015/04/campanha-macica-de-midia-social-para.html
http://falandosobreela.blogspot.com.br/…/genervon-e-fda.html
Tradutor Google. Textos editados e  parcialmente publicados                                       
Imagens meramente ilustrativas.