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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

30 de mai de 2015

Gilenya, a nova esperança



Por Antonio Jorge de Melo

As redes sociais de ELA de  todo o mundo foram impactadas com a possibilidade de que uma nova droga recentemente avaliada em um estudo clinico, a   GM604 da empresa americana  Genervon, possa ter o seu processo de aprovação acelerado pelo FDA,  e assim  os pacientes de ELA de todo o mundo poderiam  ter acesso aos seus prováveis benefícios, pelo fato  de não haver até hoje uma droga eficaz no tratamento da ELA, e devido a  elevada taxa de letalidade que a doença possui, 2 motivos plenamente justificáveis para se levantar e defender uma bandeira como essa, na forma de um Abaixo Assinado com direito a depoimentos e apelos gravados em mensagens de vídeos, conforme tem sido feito.

Assim,  muitos pacientes, familiares, simpatizantes da causa  e  redes sociais voltadas para a discussão da  ELA estão  com as suas atenções voltadas para a Genervon e a sua droga GM604. Sobre essa questão escrevemos uma matéria:

Entendo que aqui no Brasil o foco da atenção dos pacientes e familiares tambem  deveriam estar voltados para os resultados do estudo FIIa do Fingolimod (Gilenya) em pacientes com ELA, resultados esses que foram de forma resumida publicados, e na íntegra apresentados durante o American Neurology American Anual Meting/2015, conforme artigo abaixo:


“Foi realizado um ensaio de Fase IIa randomizado, controlado por placebo com fingolimod para investigar a sua segurança e tolerabilidade e explorar biomarcadores de mudança imunológica em pessoas com esclerose lateral amiotrófica.
Fingolimod (Gilenya) é uma medicação oral aprovada pela FDA para o tratamento da esclerose múltipla, é um antagonista funcional do receptor da esfingosina-1-fosfato (S1P), e sequestra linfócitos em órgãos linfáticos secundários.
Trinta participantes com ELA foram randomizados para usar fingolimod ou placebo. Os participantes foram acompanhados clinicamente durante 8 horas no início do estudo. A duração do tratamento foi de 4 semanas com visitas de acompanhamento, e um telefonema de acompanhamento na oitava semana.
As contagens de linfócitos foram monitoradas por um revisor independente. O sangue foi coletado para monitoramento de segurança e análise de um subconjunto de linfócitos em cada visita, e o RNA foi recolhido no início do estudo e na quarta semana.
O desfecho primário foi a tolerabilidade, definido pelo número de participantes restantes do estudo em uso da droga, e a segurança foi medida por ocorrência de eventos adversos
Desfechos secundários incluíram análise de circulação de populações de linfócitos e análise de expressão gênica do sangue. Eventos adversos graves não foram relatados. 

CONCLUSÕES:
O estudo cumpriu o seu objetivo primário de tolerabilidade.  A monitorização final dos dados clínicos e análise de RNA estão em andamento. Os resultados completos serão apresentados na reunião da Associação Americana de Neurologia em 2015”. 
Mas afinal, porque nós pacientes brasileiros deveríamos estar com as nossas atenções voltadas também para o Gilenya?   
Por iniciativa de uma Associação de Esclerose Múltipla do Rio Grande do Sul e com o apoio   da Senadora Ana Amélia, o medicamento Gilenya (fingolimod), que já está no mercado brasileiro para o tratamento da Esclerose Múltipla, foi incorporado na lista do Sistema Único de Saúde (SUS) para ser disponibilizado a esses pacientes. A confirmação ocorreu por meio de portaria publicada no Diário Oficial da União...” Portanto, o fingolimod é uma droga que já está disponível no SUS para tratar EM.
A questão é que A ELA é uma doença gravíssima, progressiva, degenerativa e sem cura. O riluzol não nos proporciona benefícios satisfatórios, pois relata apenas uns poucos meses a mais de vida, e não há nenhuma outra droga no mercado que nos de alguma chance de uma sobrevida maior e melhorVale ainda ressaltar que as associações de ELA nos EUA, juntamente com o FDA e o Senado americano conseguiram unir esforços e aprovar uma lei chamada “Right to Try". 


"Right to Try"- O direito de tentar, é um novo movimento   para fazer com que drogas experimentais sejam disponibilizadas   para os doentes terminais nos EUA. Os advogados e estudiosos do Instituto Goldwater, do Arizona elaboraram uma legislação para que os pacientes terminais façam uso de drogas experimentais para o câncer ou doenças neurológicas degenerativas mais cedo.

O projeto visa superar a objeção habitual para a disponibilização de tais drogas experimentais devido a segurança. Na lei "direito de tentar," só as drogas que passaram pela FASE I dos testes cruciais do FDA poderiam ser prescritas, reduzindo assim a possibilidade de casos como a da Talidomida. Em segundo lugar, apenas os pacientes terminais seriam elegíveis para a compra dos medicamentos, tornando mais difícil que a droga venha comprometer suas vidas. 
                
Portanto,  pelas razões aqui colocadas, nós pacientes de ELA, familiares, cuidadores, profissionais da saúde e simpatizantes dessa causa tão nobre e digna,  devemos todos nos unir em torno dessa discussão e buscarmos um entendimento com os órgãos regulatórios brasileiros, centros de pesquisas, Novartis, empresa detentora da droga, médicos pesquisadores, juntamente com aqueles parlamentares que tem se destacado na luta em favor das pessoas que sofrem de doenças graves e raras, como a Senadora Ana Amélia, o Senador Romário, o Senador Paulo Paim, e a Deputada  Mara Gabrilli, entre outras autoridades legislativas.

Por fim, como disse Dr Merit Cudkowicz, “...as pesquisas fizeram enorme progresso.” Vamos fazer esse progresso ser realidade também aqui no Brasil. E nas nossas vidas.


Fonte:
Tradutor Google. Textos editados e  parcialmente publicados                                                                                     
Imagens meramente ilustrativas.