Por Antonio Jorge de Melo
Assim, muitos pacientes, familiares, simpatizantes da causa e redes sociais voltadas para a discussão da ELA estão com as
suas atenções voltadas para a Genervon e a sua droga GM604. Sobre essa questão
escrevemos uma matéria:
Entendo que aqui no Brasil o foco da atenção dos
pacientes e familiares tambem deveriam estar voltados para os resultados do
estudo FIIa do Fingolimod (Gilenya) em pacientes com ELA, resultados esses que
foram de forma resumida publicados, e na íntegra apresentados durante o
American Neurology American Anual Meting/2015, conforme artigo abaixo:
“Foi realizado um ensaio de Fase IIa randomizado,
controlado por placebo com fingolimod para investigar a sua segurança e
tolerabilidade e explorar biomarcadores de mudança imunológica em pessoas com
esclerose lateral amiotrófica.
Fingolimod (Gilenya) é uma medicação oral aprovada
pela FDA para o tratamento da esclerose múltipla, é um antagonista funcional do
receptor da esfingosina-1-fosfato (S1P), e sequestra linfócitos em órgãos
linfáticos secundários.
Trinta participantes com ELA foram randomizados
para usar fingolimod ou placebo. Os participantes foram
acompanhados clinicamente durante 8 horas no início do estudo. A duração do tratamento foi de 4 semanas com visitas de
acompanhamento, e um telefonema de acompanhamento na oitava semana.
As contagens de linfócitos foram monitoradas por um
revisor independente. O sangue foi coletado para monitoramento de segurança e
análise de um subconjunto de linfócitos em cada visita, e o RNA foi recolhido
no início do estudo e na quarta semana.
O desfecho primário foi a tolerabilidade, definido
pelo número de participantes restantes do estudo em uso da droga, e a segurança foi
medida por ocorrência de eventos adversos
Desfechos secundários incluíram análise de
circulação de populações de linfócitos e análise de expressão gênica do sangue.
Eventos adversos graves não foram relatados.
CONCLUSÕES:
O estudo cumpriu o seu objetivo primário de
tolerabilidade. A monitorização final dos dados clínicos e análise de RNA
estão em andamento. Os resultados completos serão
apresentados na reunião da Associação Americana de Neurologia em 2015”.
Mas afinal, porque nós pacientes brasileiros
deveríamos estar com as nossas atenções voltadas também para o Gilenya?
Por iniciativa de uma Associação de Esclerose
Múltipla do Rio Grande do Sul e com o apoio da
Senadora Ana Amélia, o medicamento Gilenya (fingolimod), que já está no mercado
brasileiro para o tratamento da Esclerose Múltipla, foi incorporado na lista do
Sistema Único de Saúde (SUS) para ser disponibilizado a esses pacientes. A
confirmação ocorreu por meio de portaria publicada no Diário Oficial da
União...” Portanto, o fingolimod é uma droga que já está
disponível no SUS para tratar EM.
A questão é que A ELA é uma doença gravíssima,
progressiva, degenerativa e sem cura. O riluzol não nos proporciona benefícios
satisfatórios, pois relata apenas uns poucos meses a mais de vida, e não há
nenhuma outra droga no mercado que nos de alguma chance de uma sobrevida maior
e melhor. Vale ainda ressaltar que as associações de ELA nos EUA,
juntamente com o FDA e o Senado americano conseguiram unir esforços e aprovar
uma lei chamada “Right to Try".
"Right to Try"- O direito de tentar, é um novo movimento
para fazer com que drogas experimentais sejam disponibilizadas para os
doentes terminais nos EUA. Os advogados e estudiosos do Instituto Goldwater, do
Arizona elaboraram uma legislação para que os pacientes terminais façam uso de
drogas experimentais para o câncer ou doenças neurológicas degenerativas
mais cedo.
O projeto visa superar a objeção habitual para a
disponibilização de tais drogas experimentais devido a segurança. Na lei
"direito de tentar," só as drogas que passaram pela FASE
I dos testes cruciais do FDA poderiam ser prescritas,
reduzindo assim a possibilidade de casos como a da Talidomida. Em segundo
lugar, apenas os pacientes terminais seriam elegíveis para a compra dos
medicamentos, tornando mais difícil que a droga venha comprometer
suas vidas.
Portanto, pelas razões aqui colocadas, nós pacientes de
ELA, familiares, cuidadores, profissionais da saúde e simpatizantes dessa causa
tão nobre e digna, devemos todos nos unir em torno dessa discussão e
buscarmos um entendimento com os órgãos regulatórios brasileiros, centros de
pesquisas, Novartis, empresa
detentora da droga, médicos pesquisadores, juntamente com aqueles parlamentares
que tem se destacado na luta em favor das pessoas que sofrem de doenças graves
e raras, como a Senadora Ana Amélia, o Senador Romário, o Senador Paulo Paim, e
a Deputada Mara Gabrilli, entre outras autoridades legislativas.
Por fim, como disse Dr Merit Cudkowicz, “...as
pesquisas fizeram enorme progresso.” Vamos fazer esse progresso ser realidade
também aqui no Brasil. E nas nossas vidas.
Fonte:
Tradutor Google. Textos editados e
parcialmente publicados
Imagens meramente ilustrativas.
