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Em 2009 fui diagnosticado com uma doença do neurônio motor (DNM) Trata-se de uma doença neuromuscular, progressiva, degenerativa e sem cura. Mesmo assim insisto que vale a pena viver e lutar para que pesquisas, tratamentos paliativos, novos tratamentos cheguem ao Brasil no tempo + breve possível, alem do respeito no cumprimento dos nossos direitos. .

3 de mai de 2015

Gilenya e a Esclerose Lateral Amiotrofica


Por Antonio Jorge de Melo


“Nós fizemos um enorme progresso na última década na ELA”,  foram as palavras ditas pelo Dr Merit Cudkowicz, Professor de neurologia da Escola Médica de Harvard e chefe do serviço de neurologia e Diretor do MDA ALS Clinic Hospital Geral de Massachusetts aos participantes em uma sessão de Neurociência integrada sobre ELA na Academia Americana de Neurologia (AAN) em sua 67ª reunião anual realizada em Washington durante os dias 18 a 25/04/15 .

Durante esse importantíssimo evento no cenário mundial da Neurologia foram apresentados muitos resultados de pesquisas realizadas com pacientes de ELA. Quero aqui dar um destaque especial para a apresentação dos resultados do fingolimod (Gilenya) na ELA. O Gilenya foi lançado no Brasil pela empresa farmacêutica Novartis em fevereiro de 2013 como a primeira droga de classe mundial para uso oral para pacientes de Esclerose Múltipla, (até então todas as drogas para tratar EM eram injetáveis).

Vale a pena ressaltar que, “com o apoio da Senadora Ana Amélia, o medicamento Fingolimode, utilizado para o tratamento da Esclerose Múltipla, foi incorporado na lista do Sistema Único de Saúde (SUS). A confirmação ocorreu por meio de portaria publicada no Diário Oficial da União...” Portanto, o fingolimod é uma droga que já está disponível no SUS para tratar EM.

Em setembro de 2013 a Novartis iniciou a pesquisa Fase IIa com fingolimod na ELA, cujos objetivos primários foram avaliar sua tolerabilidade e segurança nesses pacientes. O estudo foi concluído em agosto de 2014, e seus resultados apresentados durante a reunião anual da AAN.

Segundo foi publicado, “...o estudo cumpriu o seu objetivo primário de tolerabilidade.  A monitorização final dos dados clínicos e análise de RNA estão em andamento. Os resultados completos serão apresentados na reunião da Associação AMERICANAhttp://cdncache1-a.akamaihd.net/items/it/img/arrow-10x10.pngde Neurologia em 2015.”

Tão logo os resultados favoráveis  desta  pesquisa em pacientes com ELA  sejam confirmados e tornem-se   de domínio público, penso que os cerca de 13000 a 15000 pacientes de ELA do Brasil que esperam ansiosamente por uma nova abordagem terapêutica   poderão se mobilizar e realizar ações que venham sensibilizar os órgãos regulatórios brasileiros  e permitir que nós tambem tenhamos  acesso ao Gilenya através do SUS, mesmo antes de um estudo Fase III,  por uma série de razões muito simples e plenamente justificáveis.

A ELA é uma doença gravíssima, progressiva, degenerativa e sem cura. O riluzol não nos proporciona benefícios satisfatórios, pois relata apenas uns poucos meses a mais de vida, e não há nenhuma outra droga no mercado que nos de alguma chance de uma sobrevida maior e melhorVale ainda ressaltar que as associações de ELA nos EUA, juntamente com o FDA e o Senado americano conseguiram unir esforços e aprovar uma lei chamada Right to Try". 

"Right to Try"- O direito de tentar, é um novo movimento   para fazer com que drogas experimentais sejam disponibilizadas   para os doentes terminais nos EUA. Os advogados e estudiosos do Instituto Goldwater, do Arizona elaboraram uma legislação para que os pacientes terminais façam uso de drogas experimentais para o câncer ou doenças neurológicas degenerativas mais cedo.

O projeto visa superar a objeção habitual para a disponibilização de tais drogas experimentais devido a segurança. Na lei "direito de tentar," só as drogas que passaram pela FASE I dos testes cruciais do FDA poderiam ser prescritas, reduzindo assim a possibilidade de casos como a da Talidomida. Em segundo lugar, apenas os pacientes terminais seriam elegíveis para a compra dos medicamentos, tornando mais difícil que a droga venha comprometer suas vidas. 
                
Diante de tudo o  que  aqui foi exposto, nós pacientes de ELA, familiares, cuidadores, profissionais da saúde e simpatizantes dessa causa tão nobre e digna,  devemos todos nos unir em torno dessa discussão e buscarmos um entendimento com os órgãos regulatórios brasileiros, centros de pesquisas, a Novartis, médicos pesquisadores, juntamente com aqueles parlamentares que tem se destacado na luta em favor das pessoas que sofrem de doenças graves e raras, como a Senadora Ana Amélia, o Senador Romário, o Senador Paulo Paim, e a Deputada  Mara Gabrilli, entre outras autoridades legislativas.

Por fim, como disse Dr Merit Cudkowicz, “...as pesquisas fizeram enorme progresso.” Vamos fazer esse progresso ser realidade também aqui no Brasil.
E nas nossas vidas.

Referência bibliográfica