Ibudilast (MN-166) em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica

Patrocinador: MediciNova

Propósito

Centro único, aleatório, duplo-cego, controlado por placebo, com duração de  6 meses para avaliar a segurança, tolerabilidade e resposta clínica de MN-166 / ibudilast (60 mg / dia), quando administrado como um adjuvante de riluzol ( 100 mg / dia) em 60 pacientes com ELA.

Este estudo será composto por dois braços de tratamento: MN-166 e placebo. A randomização irá ocorrer em uma proporção 2: 1. 

Durante a fase de tratamento, os indivíduos retornarão à clínica em 3 e 6 meses e serão contatados por  telefone  pela equipe nos meses 1,2,4 e 5 para coletar informações sobre os efeitos colaterais. A segurança será avaliada por meio do monitoramento e gravação de todos os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos graves (EAG) e interrupções devido a TEAEs, além de  acompanhamento regular de hematologia, química do sangue, e os valores de urina, medição regular de sinais vitais, ECGs, história médica,  e exames físicos e neurológicos.

Estudo Fase 2

Inscrição estimada: 60 pacientes

Duração do tratamento: 6 meses

Data de início: setembro 2014

Data prevista para conclusão do estudo: dezembro 2015

Data prevista para conclusão primária: dezembro de 2015 (data de coleta de dados finais para a medida de desfecho primário)

Tipo de estudo: Intervencional

Estudo: Randomizado

Endpoint: Segurança / Estudo de Eficácia

Objetivo principal: Tratamento

Medidas de desfecho primário:

Avaliar a segurança e a tolerabilidade do MN-166 de 60 mg /  versus placebo quando administrado com riluzol em pacientes  com ELA

Desfechos secundários:

O objetivo secundário é avaliar a capacidade de resposta clínica do MN-166 de 60 mg / versus placebo quando administrado com riluzol em pacientes  com ELA

Outras Medidas de Resultados:

Avaliar a qualidade de vida

Avaliar Impressão Clínica Global da Mudança (CICC)

Avaliar progressão da doença

Para avaliar a creatinina sérica como um biomarcador para a progressão da doença

Critério de inclusão:

18 anos a 80 anos

Consentimento informado é obtido e disposto e capaz de cumprir com o protocolo na opinião do investigador.

Sexo masculino ou feminino

Diagnóstico de ELA familiar ou esporádica, tal como definido pelos critérios de diagnóstico (2000) de investigação El Escorial-revisto para

Diagnóstico de ELA com início de menos de ou igual a 5 anos desde as primeiras fraquezas clínica

Capacidade vital 60% do previsto no prazo de um mês antes do tratamento

Capazes de engolir cápsulas de medicação de estudo.

O paciente  estar disposto e capaz de cumprir com as avaliações de protocolo e visitas, na opinião do estudo enfermeiro / coordenador e do investigador.

Não ter alergias conhecidas para o fármaco em estudo ou os seus excipientes.

Ter recebido  a vacina pneumocócica dentro de 4 anos antes de iniciar o ensaio clínico.

Critérios de exclusão:

Uso de traqueostomia, ventilação mecânica invasiva traqueostomia [TIMV], ou a pressão não invasivo - [P-NIV] ou volume - [V-NIV] ciclo de ventilação nos últimos 3 meses anteriores à triagem.

Perdas  superior a 3% do previsto no pós-diagnóstico da capacidade vital por mês ou uma perda superior a 1 unidade na pontuação total diagnóstico pós ALSFRS-R por mês

Insuficiência hepática confirmado ou alteração da função hepática (AST e / ou ALT superiores a 3 vezes o limite superior do intervalo normal)

Insuficiência renal, tal como definido por uma creatinina no soro superior a 1,5 vezes o limite superior do intervalo normal

Atualmente tem um transtorno psiquiátrico clinicamente significativo ou demência que se oponha a avaliação dos sintomas.

Tem uma condição médica clinicamente significativa (outra que não seja ELA), incluindo o seguinte: metabólica, hepática, renal, hematológica, pulmonar, cardiovascular, gastrointestinal, distúrbio urológico neurológico, ou uma infecção do sistema nervoso central, que possa constituir um risco para o paciente  ou que possam confundir os resultados do estudo.

História de malignidade  5 anos antes da assinatura do consentimento informado, exceto para basocelular tratado adequadamente ou câncer de pele de células escamosas ou no cancro do colo do útero

Constatação de ECG QTcB prolongamento> 450 ms para homens e> 470 ms para o sexo feminino na triagem

História de HIV (vírus da imunodeficiência humana), hepatite crónica clinicamente significativa, ou outra infecção activa

História de cirurgia gástrica ou intestinal ou qualquer outra condição que pudesse interferir com  a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do fármaco em estudo.

História de álcool ou abuso de substâncias (critérios do DSM-IV-TR) nos 3 meses anteriores à triagem ou álcool ou dependência de substâncias (critérios do DSM-IV-TR) nos 12 meses anteriores à triagem.

Acesso venoso periférico pobre que vai limitar a capacidade de tirar sangue, como avaliado pelo investigador.

Participantes  atuais ou quem  já participou de um estudo com uma investigação com drogas  ou dispositivo dentro de 3 meses antes da assinatura do consentimento informado.

Não ser  apto para cooperar com quaisquer procedimentos do estudo, improváveis ​​de aderir aos procedimentos do estudo e manter os compromissos, na opinião do investigador.

Contato:
Benjamin R Brooks, MD 844-262-2571 Benjamin.Brooks@carolinashealthcare.org

Cynthia Lary, RN, BS 844-262-2571 cynthia.lary@carolinashealthcare.org

Locais

Estados Unidos, Carolina do Norte

Carolinas Healthcare System, Departamento de Neurologia Recrutamento

Charlotte, Carolina do Norte, Estados Unidos, 28232-2861

Investigador Principal: Benjamin R Brooks, MD

Sub-Investigador: Elena Bravver, MD

Patrocinadores e Colaboradores

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Carolinas Healthcare System

Informações adicionais:

1-844-CMC-ALS1 (1-844-262-2571)

Fonte:
https://www.clinicaltrials.gov/

Tradutor Google

Imagem meramente ilustrativa